Emmanuelle Charpentier y Jennifer A. Doudna han descubierto una de las herramientas más precisas de la tecnología genética: las tijeras genéticas CRISPR / Cas9. Con ellas, los investigadores pueden cambiar el ADN de animales, plantas y microorganismos con una precisión extremadamente alta. Esta tecnología ha tenido un impacto revolucionario en las ciencias de la vida, está contribuyendo a nuevas terapias contra el cáncer y puede hacer realidad el sueño de curar enfermedades hereditarias.

Para descubrir el funcionamiento interno de la vida los investigadores deben modificar los genes de las células. Esto solía ser una tarea lenta, difícil y, en ocasiones, imposible. Ahora, usando las tijeras genéticas CRISPR / Cas9, es posible cambiar el código de la vida en el transcurso de unas pocas semanas. “Esta herramienta genética tiene un poder enorme que nos afecta a todos. No solo ha revolucionado la ciencia básica, también ha dado lugar a cultivos innovadores y dará lugar a nuevos tratamientos médicos innovadores”, han comentado Claes Gustafsson, presidente del Comité Nobel de Química.

Como suele ocurrir en la ciencia, el descubrimiento de estas tijeras fue inesperado. Mientras Emmanuelle Charpentier se encontraba estudiando la Streptococcus pyogenes, una de las bacterias que más daño causan a la humanidad, descubrió una molécula previamente desconocida, el ARNtracr. Su trabajo mostró que el ARNtracr es parte del antiguo sistema inmunológico de las bacterias, CRISPR / Cas, que desarma los virus al escindir su ADN. Charpentier publicó su descubrimiento en 2011 y ese mismo año inició una colaboración con Jennifer Doudna, una bioquímica experimentada con un vasto conocimiento del ARN. Juntas lograron recrear las tijeras genéticas de las bacterias en un tubo de ensayo y simplificaron los componentes moleculares de las tijeras para que fueran más fáciles de usar.

En un experimento que hizo historia, consiguieron reprogramar las tijeras genéticas. En su forma natural, reconocen el ADN de los virus, pero Charpentier y Doudna demostraron que podían controlarse para poder cortar cualquier molécula de ADN en un sitio predeterminado. Y donde se corta el ADN, es fácil reescribir el código de la vida. Desde que Charpentier y Doudna descubrieron las tijeras genéticas CRISPR / Cas9 en 2012, su uso se ha disparado. Esta herramienta ha contribuido a muchos descubrimientos importantes en la investigación básica y los investigadores de plantas han podido desarrollar cultivos que resisten el moho, las plagas y la sequía.

En medicina se están realizando ensayos clínicos de nuevas terapias contra el cáncer. De modo que el sueño de poder curar enfermedades hereditarias está más cerca de hacerse realidad. Estas tijeras genéticas han llevado las ciencias de la vida a una nueva época y, en muchos sentidos, están aportando enormes beneficios a la humanidad.

Charpentier y Doudna fueron galardonadas con el Premio Princesa de Asturias de Investigación Científica y Técnica en 2015. Entonces el jurado destacó que sus investigaciones suponían “una revolución biotecnológica, al haber desarrollado una tecnología de edición genómica que permite reescribir el genoma y corregir genes defectuosos con un nivel de precisión sin precedentes y de forma muy económica”. Dos años más tarde, en 2017, fueron galardonadas junto a Francisco Mojica con el Premio Fundación BBVA Fronteras del Conocimiento en la categoría de Biomedicina por la creación del CRISPR, una técnica de ‘edición de genes’ de la que el jurado destacó su “simplicidad y versatilidad, y su capacidad de ‘cortar y pegar’ ADN de manera eficaz y barata, lo que ha impulsado su adopción en los laboratorios de todo el mundo para comprender la función de los genes y tratar enfermedades”.