Un fármaco revocado y dos que no llegan: 1.500 pacientes con una rara enfermedad hepática denuncian su abandono

El medicamento, ácido obeticólico (conocido por su nombre comercial, Ocaliva), fue aprobado en 2016 y era la única alternativa que existía al único fármaco disponible para la enfermedad, el ácido ursodesoxicólico.

Cuando este último no era suficiente o el paciente no lo toleraba, algo que pasa en el 40% de los casos, entraba en acción el ácido obeticólico. Hasta que, el pasado verano, Europa decidió revocar la aprobación del fármaco.

Ocaliva tenía una autorización condicional, que se suele conceder a medicamentos que abordan necesidades de salud no cubiertas si ofrecen datos provisionales de su eficacia y seguridad.

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Las pacientes de colangitis biliar primaria —una de cada diez son mujeres— sufren un deterioro de los conductos biliares de hígado, de origen desconocido, que puede acabar en cirrosis y necesitar con urgencia un trasplante hepático.

Las autorizaciones condicionales no lo son para toda la vida. El laboratorio farmacéutico (en aquel momento era Intercept, que posteriormente vendió el fármaco a Advanz Pharma) debía confirmar los prometedores resultados en un nuevo ensayo clínico.

Pero ocurrió justo lo contrario. 'Cobalt', el ensayo que se planteó para apuntalar los resultados de Ocaliva, no mostró una mayor eficacia en comparación con placebo, por lo que la Agencia Española del Medicamento optó por revocar la autorización.

Esto supuso un jarro de agua fría para las pacientes y los médicos que las trataban. "Sentimos rabia, tristeza y pena", lamentaba Merche González, secretaria de la Asociación para la Lucha contra las enfermedades Biliares Inflamatorias (ALBI), en este artículo.

"Hay personas que no pueden trabajar, que están de baja, con un nivel brutal de transaminasas... Y las estamos dejando de la mano de Dios", continuaba.

Ida y vuelta de los tribunales

Los médicos, por su parte, criticaban que el estudio había sufrido modificaciones y no servía para evaluar la eficacia del medicamento. Por ejemplo, muchos de los pacientes que tomaban placebo acabaron pasándose al ácido obeticólico.

El 30 de agosto, la Comisión Europea revocaba la autorización del medicamento. Advanz Pharma, que tenía los derechos de comercialización, elevó una queja al Tribunal General de Unión Europea, que paralizó esa revocación.

El alivio que supuso para las pacientes fue tan solo momentáneo, pues finalmente, el 26 de noviembre, el Tribunal levantaba la barrera y Ocaliva dejaba de estar disponible en la Unión Europea.

Pero no del todo. Elena Arcega, presidenta de ALBI, cuenta que "se llegó a un acuerdo con la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), gracias a los especialistas, para dar obeticólico solo a unos pacientes especiales. Esto se consideraba positivo para no fastidiar a estos pacientes, que se podían desestabilizar fácilmente".

Es decir, los médicos no podían realizar nuevas prescripciones pero tenían la posibilidad de mantenerlas en ciertas pacientes: Advanz Pharma seguirá facilitando el fármaco a estas personas, de momento.

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Sin embargo, las malas noticias no acabaron ahí. La agencia estadounidense del medicamento (FDA) informaba poco después que los análisis de un ensayo clínico con el fármaco mostraba un mayor riesgo de lesiones hepáticas graves en personas que tomaban el medicamento.

No era la primera restricción a la que se sometía el fármaco: ya en 2021 se limitó su uso en aquellas personas con cirrosis. La FDA advertía a los médicos que debían realizar con frecuencia análisis del estado del hígado de sus pacientes, pero "no está claro si este seguimiento será suficiente".

Así las cosas, las pacientes de colangitis biliar primaria parecían desamparadas, sin opciones de tratamiento. Pero se abría una puerta a la esperanza: en septiembre, la Comisión Europea aprobaba un nuevo fármaco, elafibranor, cuyo nombre comercial es Iqirvo.

No es el único nuevo medicamento: este martes, la Comisión ha autorizado Seladelpar, también dirigido a pacientes que no responden o no toleran el ácido ursodesoxicólico.

"Estamos muy esperanzados", comenta Elena Arcega recordando, al mismo tiempo, que hasta que no se acuerde la financiación pública de ambos, los pacientes no tendrán acceso a los mismos.

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Y pueden pasar meses... O años: un informe de la patronal de la industria farmacéutica europea señala a España como uno de los países que más tarda en garantizar el acceso a los nuevos fármacos, nada menos que una media de 22 meses.

Arcega explicaba recientemente que esto generaba "una situación de inequidad entre los pacientes", reclamando "que se agilice la aprobación y el acceso a los nuevos medicamentos para que todos los pacientes que lo necesitan puedan recibir tratamiento médico".

Hasta entonces, ni siquiera está garantizado el acceso a otras opciones de tratamiento. La AEMPS señalaba que los médicos podían seguir prescribiendo ácido obeticólico a aquellas pacientes que estaban ya en tratamiento con él y no tuvieran opción, pero "estamos asustados ya que, en este momento, una comunidad autónoma no va a permitir ninguna de las alternativas terapéuticas", lamenta la presidenta de ALBI, "aunque estas sean de forma especial y a coste cero".

"Es un tema complicado, sé que son decisiones muy meditadas", apunta comprensiva Arcega, pero "esto es muy triste".