La primera ministra de Japón, Sanae Takaichi, en una imagen de archivo.
Japón cambia de estrategia: trasplanta hasta 10 millones de células a pacientes para eliminar el párkinson
El tratamiento Amchepry usa células madre iPS para reponer dopamina y mejorar los síntomas motores del párkinson cuando la levodopa ya no basta.
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Japón acaba de abrir una puerta que la medicina regenerativa llevaba años intentando cruzar. Sumitomo Pharma y RACTHERA han anunciado la aprobación de Amchepry, un tratamiento celular contra el párkinson basado en células madre pluripotentes inducidas.
La autorización es condicional y limitada en el tiempo. Sumitomo Pharma deberá seguir reuniendo datos clínicos tras la comercialización para aspirar a una aprobación completa dentro del plazo fijado por las autoridades japonesas.
Su nombre internacional es raguneprocel y la indicación aprobada es la "mejora de los síntomas motores" en pacientes que no responden bien a los fármacos actuales, incluidos los tratamientos con levodopa.
La empresa presenta Amchepry como el "primer medicamento regenerativo derivado de células iPS del mundo". La frase resume la magnitud del avance, pero también obliga a separar una promesa histórica de una cura demostrada.
El párkinson aparece cuando se deterioran neuronas encargadas de producir dopamina, el mensajero químico que permite al cerebro coordinar el movimiento. Su pérdida provoca temblores, rigidez, lentitud motora y problemas de equilibrio.
Los tratamientos actuales pueden aliviar esos síntomas, pero no reemplazan las neuronas perdidas ni frenan por sí solos la progresión de la enfermedad. En ese punto se encuentra la principal diferencia de enfoque.
La lógica de Amchepry es intervenir donde se origina el problema. El tratamiento trasplanta precursores de neuronas dopaminérgicas, células todavía inmaduras que deberían convertirse en nuevas productoras de dopamina.
En su comunicado, Sumitomo Pharma explica que el producto contiene células "no congeladas" obtenidas a partir de células iPS alogénicas. Es decir, no proceden de cada paciente, sino de una línea celular externa.
Las células iPS, o células madre pluripotentes inducidas, permiten reprogramar células adultas para devolverlas a un estado parecido al embrionario. Desde ahí, pueden dirigirse hacia tejidos especializados, como neuronas o células cardíacas.
Medicina regenerativa
El hallazgo nació de las investigaciones de Shinya Yamanaka en la Universidad de Kioto y recibió el Nobel de Medicina en 2012. Desde entonces, se convirtió en una plataforma central para la medicina regenerativa.
En Amchepry, las células proceden de un stock proporcionado por la Fundación CiRA y se diferencian con tecnología vinculada a la Universidad de Kioto. El objetivo es obtener precursores dopaminérgicos aptos para trasplante.
Sumitomo Pharma y RACTHERA aseguran que buscan ofrecer a los pacientes "una nueva opción de tratamiento" distinta de las farmacoterapias convencionales. La formulación es prudente, pero marca un cambio de estrategia.
La aprobación se apoya en un ensayo clínico de fase I/II realizado en el Hospital Universitario de Kioto y publicado en Nature. Participaron siete pacientes con párkinson, de entre 50 y 69 años.
Cada paciente recibió un trasplante bilateral de entre 5 y 10 millones de progenitores dopaminérgicos derivados de células iPS. El objetivo principal era evaluar la seguridad; la mejoría motora quedó como medida secundaria.
El dato más esperanzador fue que las células trasplantadas "sobrevivieron, produjeron dopamina y no formaron tumores". El resultado sugiere seguridad inicial y posible beneficio clínico, aunque parte de una muestra muy reducida.
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Entre los seis pacientes evaluados para eficacia, cuatro mejoraron en una escala motora sin medicación y cinco lo hicieron con medicación. Las pruebas PET también detectaron mayor actividad dopaminérgica en el putamen.
El avance no elimina las dudas. El ensayo fue abierto, de un solo centro y con pocos pacientes, por lo que sus resultados necesitan confirmación en estudios más amplios, controlados y prolongados.
Esa cautela explica la fórmula elegida por Japón. Sumitomo Pharma deberá realizar un estudio clínico poscomercialización y una vigilancia posterior para aspirar a la aprobación completa dentro del periodo establecido.
Tampoco significa que el tratamiento vaya a estar disponible de inmediato para cualquier paciente. La comercialización llegará después de su inclusión en el sistema de precios del seguro sanitario japonés.
Un reto global
El procedimiento, además, no es comparable a tomar una pastilla. Implica fabricar células especializadas, garantizar su pureza, implantarlas en zonas concretas del cerebro y controlar posibles respuestas inmunes o crecimientos anómalos.
El párkinson es una de las principales afecciones en todo el mundo. De hecho, es la segunda enfermedad neurodegenerativa más frecuente del mundo y la que más crece en prevalencia, discapacidad y mortalidad.
En España, según la Sociedad Española de Neurología, más de 200.000 personas viven con párkinson y cada año se diagnostican unos 10.000 nuevos casos. El país ya es el noveno del mundo con más afectados.
Las previsiones apuntan a un escenario todavía más exigente. En 2050, España podría ser el país con mayor prevalencia por habitante, con cifras cercanas a 850 casos por cada 100.000 personas.
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El envejecimiento explica parte del aumento, pero no todo. La Sociedad Española de Neurología (SEN) también señala factores ambientales y de estilo de vida, como exposición a pesticidas, contaminantes, sedentarismo o mal control vascular. Se espera que todo ello genere un impacto significativo en los sistemas sanitarios.
Ese contexto explica por qué las terapias celulares despiertan tanta atención. La mayoría de tratamientos actuales son sintomáticos, mientras estrategias como Amchepry buscan actuar sobre mecanismos más próximos al origen de la enfermedad.
Con esta aprobación, Japón ha dado un paso histórico, pero no ha cerrado el problema. La expectativa es alta porque el tratamiento apunta a la raíz biológica del párkinson; aun así, la prudencia es necesaria hasta comprobar su eficacia y seguridad en condiciones reales.
