Carolina, 17 años y enferma de ataxia, estalla contra Sanidad: "¿Por qué otros pueden tener el fármaco que me salve y yo no?"

Carolina Mesa Vaya, una joven sevillana de 17 años que padece ataxia de Friedreich (AF), ha pedido este miércoles a la ministra de Sanidad, Mónica García, que autorice en todas las comunidades autónomas la aplicación de omaveloxolona (Skyclarys). Se trata del primer medicamento aprobado contra la AF por la Comisión Europea, pero no está disponible por igual en toda España.

Lo ha hecho a través de un vídeo en el perfil de Facebook de ‘Viviendo con Ataxia’, creado por sus padres para narrar el día a día de sus tres hijos afectados por AF: Carolina y sus dos hermanos, Daniel y Hugo, de 14 y 9, respectivamente. La adolescente ha reclamado entre lágrimas que se autorice en Andalucía el medicamento que "le puede salvar la vida".

Se trata de un tratamiento oral que puede frenar el avance de esta enfermedad degenerativa en adultos y adolescentes de 16 años o más, pero al que ella no puede acceder. "El Ministerio de Sanidad sigue en negociaciones con el laboratorio [Biogen, que establece un precio de 250.000 euros por paciente] y mientras el tiempo pasa".

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"Cada día que pasa es un día perdido en el que mi enfermedad avanza", lamenta la muchacha. "No estoy pidiendo ningún privilegio, estoy pidiendo mi derecho a la salud y a la vida". Entre lágrimas de emoción, Carolina recuerda que su vida "está en manos de otras personas". "¿Por qué otros sí y yo no?", se ha preguntado, mientras ha pedido que "se termine de negociar y se ofrezca ya en Andalucía".

Su madre, Marian Vaya, ha explicado a EFE que el pasado 24 de abril, la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) decidió no incluir la omaveloxolona en la financiación pública del Sistema Nacional de Salud (SNS).

Marian Vaya y su hija Carolina. EFE

Los motivos aducidos fueron la “incertidumbre sobre su eficacia clínica a largo plazo, relación coste-efectividad desfavorable y elevado impacto presupuestario”. Sin embargo, Madrid, Castilla-La Mancha y Galicia han asumido su administración mediante recursos propios, y ya se han beneficiado una decena de pacientes.

Así, Marian denuncia que a la familia se le ha negado también el “uso compasivo” del medicamento. Esto implicaría administrar un fármaco que está a la espera de ser autorizado para una indicación concreta "tras demostrarse en estudios su eficacia, y que se solicita para pacientes que no pueden ser tratados satisfactoriamente con otro".

Uno de los motivos que dificultan la solicitud de este "uso compasivo" es que no haya sido aprobada la financiación a nivel estatal del fármaco. Así lo explicaba un comunicado de la Federación de Ataxias de España (Fedaes) en el que el Hospital de la Paz de Madrid explicaba que ellos no podían hacerse cargo del precio.

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Marian, su marido, José Antonio, y sus tres hijos viven en San Juan de Aznalfarache (Sevilla), y tienen que asumir importantes gastos ante una enfermedad hereditaria que daña el sistema nervioso y afecta la médula espinal y los nervios que controlan los movimientos de los músculos de los brazos y las piernas.

La familia invierte 2.200 euros al semestre en cada niño en un tratamiento para contrarrestar los efectos de la enfermedad. Es una carrera contra reloj, afirman porque el principal problema de la ataxia "implica dificultad para coordinar los movimientos, y el camino para quienes la sufren es terminar en una silla de ruedas, y condiciona su longevidad".

La omaveloxolona actúa activando la proteína Nrf2, un factor de transcripción que ayuda a reducir el estrés oxidativo, mejorar la inflamación y restaurar la función mitocondrial en las células, procesos implicados en la progresión de la ataxia de Friedreich.

García: "Esperamos financiarlo pronto"

Preguntada en el Senado el pasado mes de junio, Mónica García aseguró que el tratamiento para la ataxia de Friedreich está en un proceso de evaluación, y que depende de un “complejo entramado garantista".

Mediante este entramado, explicaba, se asegura que los medicamentos “lleguen a quien tiene que llegar” sin perder la "sostenibilidad del sistema". “Esperamos que ese medicamento sea financiado próximamente”, concluía su intervención