Golpe al cáncer infantil: científicos españoles salvan a siete niños con leucemia gracias a una revolucionaria terapia

Un equipo multidisciplinar ha logrado un avance sin precedentes mediante el uso compasivo de una terapia CAR-T tándem dirigida contra los antígenos CD19 y CD22. Estas moléculas están presentes en las células leucémicas y pueden ser reconocidas de forma específica por las CAR-T, linfocitos T del paciente modificados genéticamente mediante un vector lentiviral.

Este estudio representa el primer reporte clínico en Europa y España con este enfoque terapéutico, que ya cuenta con publicaciones en China, EE. UU. y Reino Unido, lo que sitúa a la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil y a nuestro país como un referente internacional en el desarrollo de estas terapias innovadoras.

Este proyecto representa una alianza estratégica entre la Fundación CRIS Contra el Cáncer, el Hospital Universitario La Paz, el Instituto de Investigación IdiPAZ, el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas -CNIO- y el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas -CIEMAT-.

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Juntos, han impulsado un modelo de colaboración en investigación traslacional y tratamiento oncológico de alta complejidad, dirigido a uno de los colectivos más vulnerables: los niños y niñas con cáncer.

Un 70% de supervivencia

El más frecuente en la infancia es la leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B). Gracias a los avances en inmunoterapia, especialmente las células CAR-T (linfocitos modificados en el laboratorio para detectar y destruir a las células tumorales) la supervivencia supera el 90%.

Sin embargo, más de la mitad de los pacientes que reciben un CAR-T recaen tras considerarse inicialmente curados.

Estas recaídas, principal causa de mortalidad en la LLA-B pediátrica, suelen deberse al poco tiempo que sobreviven las CAR-T en el organismo y al llamado escape antigénico: esta situación hace referencia a la capacidad de las células tumorales de esconder la molécula que estas CAR-T detectan (el CD19), por lo que se vuelven invisibles a la terapia.

Ante esta situación, el equipo de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil ha producido la terapia CAR-T en tándem que reconoce simultáneamente dos moléculas diferentes (CD19 y CD22).

Así, si el tumor oculta una de ellas, las células son capaces de detectar la otra, y se dificulta la recaída de la enfermedad. Los investigadores han llevado esta terapia a pacientes con LLA-B en recaída tras un CART-19 en un programa de uso compasivo y han logrado resultados muy esperanzadores.

En este estudio se han tratado a 10 pacientes pediátricos y jóvenes adultos (≤24 años) con leucemia LLA-B de alto riesgo, todos ellos previamente tratados sin éxito con diferentes estrategias, incluyendo la terapia CART-19, sin alternativas con las terapias convencionales.

Se les administró esta terapia como una última opción para detener la enfermedad, en un régimen que se denomina “uso compasivo”.

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Un mes después de la infusión de esta terapia celular, en 8 de los 10 pacientes la enfermedad se redujo tanto que no se podía ni detectar. Cinco pudieron recibir trasplante de médula ósea que consolidó su tratamiento exitoso.

Tras 20 meses de seguimiento promedio, 6 de estos 10 niños siguen vivos, lo que significa una supervivencia global de alrededor del 70% en niños que ya no tenían otras opciones. Tras el estudio, ya publicado en la prestigiosa revista internacional eBiomedicine, otro niño fue tratado con este mismo tratamiento también en uso compasivo.

Este estudio demuestra que las células CAR-T tándem CD19/CD22 pueden ofrecer una segunda oportunidad para pacientes pediátricos con leucemia LLA-B sin alternativas. Gracias a estos prometedores resultados, la Unidad CRIS ya ha puesto en marcha un ensayo clínico para validar y ampliar la aplicación de esta innovadora estrategia.

De hecho, ya se ha iniciado la fase de reclutamiento, con la primera infusión realizada durante la última semana de julio. A día de hoy un total de 12 niños y niñas han recibido este tratamiento.

Estos resultados son solo un ejemplo de los increíbles avances que se están logrando en la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas, para niños y niñas a los que no han funcionado los tratamientos convencionales y a los que en esta Unidad CRIS están teniendo otra oportunidad.