La insoportable espera de hasta 1.400 pacientes en España por el fármaco más caro que existe: "Se te cae el mundo encima"

El tratamiento, que es potencialmente curativo, tiene un altísimo precio: unos dos millones de euros, lo que le hace valedor del título de fármaco más caro de la historia.

Fue aprobado en Estados Unidos y Reino Unido a finales de 2023. Además de la Unión Europea, también tiene la aprobación en Arabia Saudí, Bahrein, Canadá, Suiza y Emiratos Árabes Unidos.

Medio centenar de personas ya han sido tratadas con él. Vertex, la compañía que lo ha desarrollado, calcula que se podrían beneficiar en Europa unos 8.000 pacientes de anemia de células falciformes y beta talasemia, las dos indicaciones que tiene aprobadas.

Se trata de enfermedades de origen genético. Una mutación en estos pacientes provoca que sus células madre hematopoyéticas no produzcan correctamente la hemoglobina, lo que genera numerosos problemas en los pacientes: fatiga, deformidades óseas, necesidad de transfusiones sanguíneas periódicas, momentos de dolor repentino e intenso o la muerte.

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Ambas patologías tienen una baja frecuencia de aparición. El Registro Español de Hemoglobinopatías y Anemias Raras que llevan conjuntamente las sociedades de hematología (SEHH) y de oncología pediátrica (SEHOP) lleva incluido hasta junio de 2023 un total de 1.317 personas con enfermedad de células falciformes y 115 de talasemia dependiente de transfusiones, poco más de 1.400 personas en total.

La terapia no estaría indicada para todos. La aprobación se ciñe a pacientes mayores de 12 años que podrían beneficiarse de un trasplante de médula ósea (la única opción de curación que tienen estos pacientes hasta la llegada de Casgevy) pero que carecen de un donante adecuado.

En el caso de las personas con anemia de células falciformes, además, tienen que tener crisis vasooclusivas recurrentes, es decir, estos episodios de dolor intenso que, a menudo, requieren ingreso.

Morfina para el dolor

"Puedo levantarme un día y estar muy bien y, a media mañana, tener un dolor intenso que solo se quita con morfina", explica Rosalía Segura, secretaria de la Asociación Española de Enfermedad Falciforme (Asafe), llamada así por la característica forma de hoz que tienen sus glóbulos rojos, que son los que provocan estas crisis.

No se trata solo de los dolores. Los glóbulos rojos pueden llegar a taponar vasos sanguíneos y no permitir que se irriguen tejidos y huesos, provocando necrosis. A Segura se las detectaron, con 33 años, en la cabeza de los húmeros y las caderas.

Ella apunta, con todo, que ya ha aprendido a vivir con la enfermedad y "no es que te dé igual, pero los llevas mejor. Pero ver a los niños pasando por esto, sabiendo que hay un medicamento que se está dando en otros países y no poder hacer nada... Se te cae el mundo encima".

Desde Asafe pidieron la terapia para dos pacientes menores de edad de Madrid. Hicieron un requerimiento —como uso compasivo, una modalidad que permite obtener el fármaco antes de que se apruebe su financiación— a la comunidad en octubre del año pasado pero, explica la secretaria de la asociación, no han vuelto a saber nada. Están a la espera de una reunión con el Ministerio de Sanidad por el mismo tema.

EL ESPAÑOL se ha puesto en contacto con el ministerio para conocer por qué, tras un año desde su aprobación europea, Casgevy no ha llegado a ningún paciente en España pero al cierre de este texto no ha obtenido respuesta.

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Desde la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia explican que el fármaco, "actualmente, se encuentra en proceso de evaluación por parte de la Agencia Española del Medicamento. Concretamente, uno de los puntos determinantes en este proceso es la publicación del informe de posicionamiento terapéutico".

Este informe es un documento elaborado por profesionales donde se determina el uso de un fármaco en la sanidad pública teniendo en cuenta las alternativas disponibles. Desde hace un tiempo se considera un paso previo a las negociaciones de precio entre el Ministerio de Sanidad, las comunidades autónomas (que son quienes lo pagan) y el laboratorio titular.

Aquí, presumiblemente, está el problema. El coste por paciente de Casgevy es de unos dos millones de dólares. Se trata del medicamento más caro del mundo y, aunque en España sean solo unos pocos los que puedan beneficiarse de él, su impacto en cualquier presupuesto de un servicio sanitario va a ser notable.

Por tanto, es probable que, a la indicación del fármaco, se le unan otros requisitos. En el ensayo clínico que ha dado lugar a su aprobación, Casgevy fue inoculado a 52 personas de entre 12 y 35 años. Este límite superior de edad es posible que sea tenido en cuenta para discriminar qué pacientes puedan beneficiarse de la terapia.

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En España es relativamente habitual que los nuevos fármacos se demoren en llegar a los pacientes. Un informe de la patronal farmacéutica europea estimó que, en 2023, los medicamentos contra el cáncer tardaron una media de 725 días (24 meses) desde que fueron aprobados a obtener financiación pública. Un año antes eran 661 días.

No hay tiempo que perder. "Muchas veces, los niños no pueden ir al colegio porque igual un día se levantan bien pero luego están una semana hospitalizados con dolor. No pueden llevar un ritmo normal y, además, acaban aislándose", cuenta Rosalía Segura.

La secretaria de Asafe explica el caso de una niña que, de la emoción por poder irse de excursión, tuvo una crisis vasooclusiva que le impidió ir. O el de padres que llevan un termómetro a la piscina y la playa para medir la temperatura del agua, pues un cambio brusco de calor a frío puede provocarlas.

Por eso también recalca "la importancia de la salud mental para estar fuertes" ante una enfermedad que sorprende cuando menos lo esperas, y ante la incertidumbre de no saber cuándo se aprobará el fármaco que les permitirá a algunos de ellos superarla.

"Sé que es una terapia muy cara y que todos no podremos recibirla, solo unos pocos, pero esperamos que puedan hacerlo los más jóvenes y quienes más lo necesitan".