Salvador Ventura es investigador del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular de la UAB. Cedida
Salvador Ventura, el español que busca una vacuna contra el párkinson: "En 5 años podemos estar ensayándola en personas"
Investigadores de la UAB y el CSIC se han unido para desarrollar un anticuerpo específico de las formas de alfa-sinucleína relacionadas con la enfermedad.
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Se llama Neurovax y es la gran esperanza contra el párkinson, la segunda enfermedad neurodegenerativa —tras el alzhéimer— más frecuente: cada año se diagnostica a más de 10.000 españoles.
Mientras los tratamientos actuales solo pueden abordar los síntomas, Neurovax busca modificar el curso de la enfermedad e, incluso, prevenirla.
De llegar a buen puerto, se convertiría en la primera vacuna no solo contra el párkinson, sino contra cualquier enfermedad neurodegenerativa.
"No conocemos otros grupos que estén investigando vacunas para estas enfermedades", cuenta a EL ESPAÑOL Salvador Ventura, investigador del Grupo de Estructura y Agregación de Proteínas del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular de la Universidad Autónoma de Barcelona.
"Hay dos empresas que sí están trabajando en ello, pero nosotros creemos que nuestra vacuna es más... Específica". Por no decir mejor.
La idea es la siguiente. Alfa-sinucleína es una proteína presente en el cerebro y participa en la liberación de neurotransmisores.
Las proteínas tienen una estructura tridimensional, que es la que determina su función. En el párkinson, la alfa-sinucleína comienza a plegarse de forma errónea y se acumula en la sustancia negra, la zona del cerebro encargada de controlar el movimiento.
Los cúmulos de la proteína comienzan a deteriorar las neuronas de esa región, lo que provoca los típicos temblores y la dificultad de movimiento características de la enfermedad.
"Nuestras vacunas funcionan igual, pero las de las empresas utilizan solo la secuencia [el gen], no tienen en cuenta la conformación tóxica. Nosotros, que somos especialistas en biología estructural, sí la tenemos", explica orgulloso.
La estructura es importante porque en el cerebro de la persona con párkinson conviven las dos formas de alfa-sinucleína y la normal sigue siendo preponderante, "en una proporción de 500 a 1. No solo bloquearías una forma no relevante sino una función importante para la transmisión sináptica".
Hay otra cuestión. Para llegar al cerebro hay que traspasar la barrera hemato-encefálica, un sistema que protege el órgano de la mayoría de agentes extraños (como virus o bacterias) que puedan penetrar en el cuerpo.
Esta barrera es la razón por la que muchos tratamientos neurológicos fracasan: son incapaces de traspasarla o de llegar en cantidad suficiente para tener un efecto potente.
Las vacunas, que se administran de forma subcutánea o intramuscular, no son excepciones. Así que, si los anticuerpos que se generan no son específicos y se dirigen a todas las formas de alfa-sinucleína, su efecto se disolverá como un azucarillo en agua.
Barata y sin refrigerar
Los experimentos llevados a cabo hasta ahora con Neurovax han sido esperanzadores. Ventura, en colaboración con el grupo de Analía Bortolozzi, del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), identificaron una región particular de la proteína tóxica y crearon un péptido que la bloquea.
"Vimos que al inyectarlo en un ratón modelo de párkinson lo curaba, el problema es que la vida media del péptido es muy baja", por eso buscaron un anticuerpo para la misma región.
Lo lograron y la probaron en ratones sanos, a los que extrajeron los anticuerpos generados por la vacuna y comprobaron que reaccionaban solo ante la forma tóxica de alfa-sinucleína.
El siguiente paso es probar esta vacuna en ratones modelo para el párkinson. Para ello, cuentan con la financiación de una de las becas de Investigación en Salud 2025 de la Fundación 'la Caixa'.
El proyecto dura tres años. Tras comprobar su funcionamiento en ratones tocaría testarlo en muestras de tejido de cerebro de personas afectadas y, finalmente, ensayos en humanos.
"Si todo va bien, en cinco años podemos estar haciendo pruebas en humanos", comenta con todas las reticencias a dar una fecha.
Lo mejor de todo para este investigador, sin embargo, es que, frente a los nuevos tratamientos basados en anticuerpos monoclonales, "la vacuna es más barata y no necesita refrigeración".
En alzhéimer han comenzado a llegar estos anticuerpos, nuevos tratamientos que, por primera vez, ralentizan la enfermedad. La estrategia también puede servir para otras patologías neurodegenerativas, como el párkinson.
El problema es que son tratamientos caros, delicados y que se tienen que dar con frecuencia de forma intravenosa. Frente a ello, la vacuna es más barata de producir, no necesita refrigeración y, aunque se dé con cierta periodicidad, se haría mediante inyección intramuscular o subcutánea.
Ventura es consciente del tamaño del reto y del potencial de su trabajo. Por eso ya han patentado la molécula, creado una spin-off (una empresa dedicada a seguir desarrollando el trabajo más allá de lo académico) y están en conversaciones con compañías para futuros ensayos.
Sin embargo, no pierde de vista que su objetivo es lograr frenar el párkinson, sin importar dónde están los pacientes.
"Nuestro leit motiv es democratizar la lucha contra el párkinson. Es una enfermedad que se da aquí y en el tercer mundo. Si [la vacuna] funciona, el coste tendría que ser lo suficientemente asequible para expandirlo a otros países".
