Llega a España el nuevo fármaco contra la trombocitopenia inmune: previene las hemorragias

Sobi Iberia, compañía biotecnológica internacional dedicada al desarrollo de tratamientos innovadores para las personas que viven con patologías poco frecuentes, anuncia que la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) del Ministerio de Sanidad ha aprobado el precio reembolso en España para Doptelet® (avatrombopag). La decisión es efectiva desde el 1 de julio de 2022.

El fármaco, aprobado por la EMA en 2020, está indicado para el tratamiento de la trombocitopenia inmune (PTI) primaria crónica en pacientes adultos que no responden a otros tratamientos (por ejemplo, corticosteroides o inmunoglobulinas). Su indicación está basada en los resultados del ensayo clínico 302, de fase III, publicado en la revista British Journal of Haematology.

La PTI es un trastorno autoinmune que se caracteriza por un bajo número de plaquetas, lo que provoca hematomas y un mayor riesgo de hemorragia en las personas con esta patología. La incidencia de PTI primaria en adultos es de 3,3 por 100.000 personas por año, con una prevalencia de 9,5 por 100.000 individuos. Se considera crónica cuando la evolución persiste tras doce meses desde el diagnóstico. No existe cura. El manejo de la patología es complejo. Son frecuentes las recaídas, requiriendo una alta personalización del tratamiento para evitar las hemorragias.

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El nuevo fármaco es un agonista del receptor de trombopoyetina (AR-TPO) administrado por vía oral que imita los efectos biológicos de la trombopoyetina (TPO), actuando a nivel transmembrana sin interferir con la TPO endógena para estimular el desarrollo y la maduración de megacariocitos. Esto permite un aumento del recuento de plaquetas. Desde marzo de 2021, también está disponible en España para el tratamiento de la trombocitopenia grave en pacientes adultos con enfermedad hepática crónica que tengan programada una intervención quirúrgica.

José Luis Justicia, director médico de Sobi Iberia, adelanta que "este fármaco proporciona una respuesta prolongada en el tiempo, y aporta simplicidad, pues se trata de una medicación oral que no interfiere con los alimentos".

Por su parte, el doctor Tomás José González López, presidente del Grupo Español de Trombocitopenia Inmune (GEPTI), integrado en la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia, y hematólogo del Hospital Universitario de Burgos, afirma: "Este tratamiento ha demostrado ser eficaz y seguro para la PTI. El hecho de que sea, además, un análogo de la trombopoyetina de gran rapidez de acción, obviamente, puede contribuir a que el paciente vea disminuidos los días de sangrado potencial. Esto podría tener potencialmente un impacto positivo en su calidad de vida ya que podría minimizar la ansiedad que los pacientes experimentan ante la duda de si su tratamiento será efectivo o no".

Entre las propiedades del nuevo fármaco, el doctor Tomás José González López, destaca que "el fármaco ha demostrado reducción en el uso de medicación concomitante, particularmente corticoides. Esto puede permitir una mejor calidad de vida, simplificar el tratamiento y mejorar la sensación de seguridad del paciente, al verse protegido rápidamente y con una cifra de plaquetas que puede evitar posibles nuevos sangrados. Igualmente, permite unas posibilidades posológicas muy amplias con lo que la dosis a administrar al paciente será la mínima necesaria".

Además, González López centra la atención en los datos publicados recientemente por el grupo de Harvard (USA), liderado por el doctor Hanny Al-Samkari: "Apoyan su empleo pues presenta una elevada capacidad de rescatar pacientes refractarios a cualquiera de los análogos de la trombopoyetina clásicos. Además, posiciona esta nueva alternativa para el paciente refractario a corticoides y que necesite iniciar una segunda línea de tratamiento para su PTI".

Necesidades de pacientes con PTI

A juicio del doctor González López, "los pacientes esperan que sus tratamientos sean eficaces y seguros. Obviamente la persona con PTI busca también fármacos que maximicen su calidad de vida, no interfieran con su alimentación, permitan un determinado nivel de actividad física y/o no necesiten una asistencia muy frecuente al hospital".

Siguiendo estas premisas, el presidente de GEPTI señala que se trata de "un fármaco análogo de la trombopoyetina que aporta un perfil de eficacia y seguridad muy similar a los análogos clásicamente empleados, a los que suma su comodidad de uso, al ser un fármaco oral, adecuándose a las necesidades profesionales o personales de cada persona, por ejemplo, en algo tan importante como el ejercicio físico. Además, el hecho de no interferir con los alimentos permite no limitar la calidad de vida del paciente. Por ejemplo, no presenta problemas de quelación con los alimentos ricos en calcio (leche, yogur, queso...)".