Rosa Alcobendas, especializada en reumatología pediátrica.
La esperanza de una niña en La Paz: primera del mundo tratada con éxito de su enfermedad autoinmune con terapia CAR-T
Empleando un tratamiento que modifica genéticamente ciertas células del sistema inmunitario, es la primera paciente en superar esta patología rara.
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Una niña de 11 años con una enfermedad autoinmune extremadamente rara se ha convertido en la primera paciente pediátrica del mundo en superar la patología que sufría gracias a una innovadora terapia con células CAR-T desarrollada por la sanidad pública madrileña.
El tratamiento, aplicado en el Hospital Universitario La Paz, ha permitido que la menor lleve un año en remisión y sin necesidad de tratamiento inmunosupresor. Su evolución ha sido tan significativa que ya puede respirar por sí misma durante el día y su capacidad motora está mejorando progresivamente.
La paciente fue diagnosticada con dermatomiositis anti-MDA5, una enfermedad minoritaria que afecta a un caso por cada millón de habitantes y que se caracteriza por causar un daño pulmonar agudo con una elevada tasa de mortalidad en los primeros seis meses, situada entre el 30 y el 66%. En el momento de la intervención, la niña se encontraba ingresada en estado crítico en la Unidad de Cuidados Intensivos (UCI) del hospital, sin más opciones terapéuticas disponibles.
Rosa Alcobendas explica el procedimiento llevado a cabo en La Paz.
El equipo médico del Hospital La Paz decidió recurrir al uso compasivo de la terapia CAR-T, un tratamiento que modifica genéticamente ciertas células del sistema inmunitario para que puedan identificar y destruir otras dañinas.
Esta técnica, habitual en algunos tipos de leucemia, nunca se había utilizado hasta ahora para tratar una enfermedad autoinmune como la de esta paciente. El resultado ha marcado un hito en el abordaje de patologías raras.
Equipo multidisciplinar
La intervención fue posible gracias al trabajo conjunto de un equipo multidisciplinar del Hospital La Paz, compuesto por profesionales de los servicios de Reumatología, Hemato-oncología, Endocrinología y Nutrición, Neurología, Neumología, Inmunología, Medicina Interna, Rehabilitación, UCI y del Instituto de Investigación IdiPAZ. También ha participado la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fundación CRIS contra el Cáncer.
Además, en el proceso han colaborado otros centros de referencia como el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, el Hospital Clínic de Barcelona y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO). La experiencia ha sido recogida por la revista científica Med, que ha destacado el valor de esta intervención como un precedente en el tratamiento de enfermedades autoinmunes graves.
La dermatomiositis anti-MDA5 es una enfermedad autoinmune poco frecuente caracterizada por la presencia de anticuerpos específicos que provocan una inflamación grave en la piel y en los músculos, así como un daño pulmonar acelerado que puede resultar letal en pocos meses.
Así se indica en un artículo revisado en Frontiers in Immunology sobre la enfermedad pulmonar intersticial asociada a la dermatomiositis anti-MDA5. En la mayoría de los casos, los tratamientos convencionales se basan en fármacos inmunosupresores, con una eficacia limitada y frecuentes complicaciones. Que la paciente haya alcanzado una remisión completa sin necesidad de seguir con ese tipo de medicación representa una evolución clínica excepcional.
