Imagen de archivo de un paciente de esclerosis múltiple en rehabilitación.
Europa aprueba el primer medicamento indicado para reducir la progresión de la esclerosis múltiple
Tolebrutinib ha reducido en un 30% el deterioro de la enfermedad que se produce sin estar relacionado con los brotes.
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La Agencia Europea de Medicamentos ha recomendado la aprobación de Cenrifki, un fármaco de Sanofi frente a la esclerosis múltiple secundaria progresiva.
El medicamento, cuyo principio activo es el tolebrutinib, es el primero indicado para frenar la progresión de la enfermedad.
Cenrifki se toma en forma de comprimidos y ha demostrado, en los ensayos clínicos, reducir en un 31% el riesgo de progresión de la discapacidad a los seis meses en comparación con placebo.
Se trata de un hito en el manejo de la enfermedad. Los fármacos aprobados hasta ahora están pensados para reducir los brotes y la inflamación, con lo que, subsecuentemente, logran ralentizar el deterioro de forma indirecta.
Sin embargo, en la práctica, la enfermedad sigue progresando a pesar de reducir los brotes, por lo que este medicamento viene a cubrir una necesidad médica no cubierta.
"Todo aquel paciente que vea un empeoramiento durante dos años y no tenga brotes va a ser candidato", explica Celia Oreja-Guevara, jefa de Sección de Neurología del Hospital Universitario Clínico San Carlos.
"El paciente puede dejar de tener brotes, pero va cada vez peor: empieza con alteraciones en la vejiga, fatiga, etc. Ya no es consecuencia de la inflamación sino del desgaste del cuerpo".
![Un hombre con esclerosis múltiple en una sesión de rehabilitación.](["https:\/\/s3.elespanol.com\/2024\/05\/29\/ciencia\/salud\/858925117_243596800_320x180.jpg"])
"Al final, todos los pacientes que llevan diez o más años desde el diagnóstico acaban progresando, así que serían candidatos".
La neuróloga, que participó en la parte española de los ensayos clínicos que han llevado a la aprobación del fármaco, señala que la indicación dada en Europa "es más amplia que la que se ha propuesto en Estados Unidos".
Cenrifki es un inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTK), una clase de fármacos que actúa frente a las células B y, por tanto, se muestra prometedora para el tratamiento de enfermedades autoinmunes.
Aunque no está del todo claro el mecanismo de la enfermedad, se piensa que es el sistema inmune el que comienza a atacar las células nerviosas.
Cómo llegar al cerebro
La ventaja de Cenrifki es que se trata de una molécula pequeña, capaz de atravesar la barrera hematoencefálica, el muro que separa el cerebro del resto del cuerpo y que es responsable del fracaso de una gran mayoría de medicamentos neurológicos.
Además, tiene capacidad de dirigirse a la microglía, células inmunes que protegen, limpian y reparan el cerebro y la médula espinal, implicadas también en la aparición de la esclerosis múltiple.
"Esta clase de medicamentos se está mostrando muy prometedora no solo para la esclerosis múltiple sino para las enfermedades neurodegenerativas en general, como el alzhéimer, el párkinson o la ELA".
A pesar de tener una indicación más amplia de lo que esperaba, la experta no se atreve a dar una cifra de cuántos pacientes en España se podrán beneficiar del fármaco.
![El líder de la investigación, Hamish King, del WEHI, el centro de investigación médica más antiguo de Australia.](["https:\/\/s3.elespanol.com\/2026\/03\/10\/ciencia\/1003744164269_261870237_320x180.jpg"])
Sí que señala que, además de los 16 que fueron incluidos en el ensayo clínico —"y casi todos siguen tomándolo"—, Sanofi desplegó un programa de uso expandido hace un año, en el que se han incluido 64 personas más en nuestro país.
La indicación actual, en personas sin brotes, no convence del todo a Oreja-Guevara, que apunta que lo ideal sería administrar el fármaco junto a un antiinflamatorio, no después.
"No hay ningún estudio en el que podamos basarnos para la indicación. Se está planteando uno pero todavía no está puesto en marcha".
Lo que sí están pensados son los llamados estudios 'de salida'. "El paciente está con un anticuerpo monoclonal antiinflamatorio muy fuerte y llega un momento en que empieza a tener efectos secundarios. Entonces es cuando entran los inhibidores de BTK". Según la neuróloga, este va a ser su uso principal.
La llegada de tolebrutinib (ahora tiene que ser aprobado por la Comisión Europea y negociar su financiación en la sanidad pública española, proceso que tarda meses) va a implicar también un cambio en el manejo de la enfermedad.
"Antes, nos daba 'igual' que el paciente progresara porque no había un tratamiento para ello. Ahora tenemos que diagnosticar mejor y de forma más temprana la progresión de la enfermedad".
![Un escáner del cerebro.](["https:\/\/s3.elespanol.com\/2022\/04\/06\/ciencia\/salud\/662944685_223333739_320x120.jpg"])
Esto implica utilizar biomarcadores en sangre (neurofilamentos y proteína ácida fibrilar glial o GFAP) y técnicas como la tomografía de coherencia óptica, una prueba que usa luz infrarroja para obtener imágenes en alta definición del fondo del ojo.
Quizá lo mejor que implica la llegada de tolebrutinib es que es el primero de los inhibidores de BTK por venir.
Oreja-Guevara indica que el año que viene es probable la aparición de un nuevo medicamento de esta clase, y otro más para 2028.
"Y estos fármacos ya tienen estudios completos para todas las indicaciones" de esclerosis secundaria (en primaria progresiva, una forma menos frecuente, no ha demostrado los mismos beneficios).
