España acelera en la financiación de medicamentos para enfermedades raras con 14 en lo que va de año

Entre enero y mayo del pasado ejercicio, este órgano -en el que están representados el Ministerio de Sanidad y las comunidades autónomas- dio luz verde a la financiación de seis medicamentos huérfanos.

Este año, España ha pisado el acelerador en este sentido tras financiar 14 terapias hasta mayo. Tres de ellas en la última sesión de la CIMP.

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Se trata de Yorvipath, de Ascendis Pharma; Fabhalta, de Novartis; y Qalsody, de Biogen. Todos ellos son medicamentos huérfanos, es decir, dirigidos a tratar una enfermedad rara.

El primero es un medicamento de reemplazo hormonal para el tratamiento de adultos con hipoparatiroidismo crónico. La compañía que lo ha desarrollado, Ascendis, aterrizó en España hace unos meses y lo hizo negociando con Sanidad la financiación de esta terapia.

De hecho, Ascendis Pharma tiene el foco puesto, principalmente, en enfermedades raras de endocrinología, como lo es el hipoparatiroidismo.

Fabhalta, por su parte, es un tratamiento en monoterapia de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que presentan anemia hemolítica.

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Es una enfermedad rara en la que los glóbulos rojos se destruyen antes de tiempo, liberando hemoglobina a la sangre y a la orina. Esto puede causar anemia, fatiga, dificultad para respirar y orina oscura.

Por último, la CIPM aprobó la financiación de Qalsody en su última reunión mantenida este mismo mes de mayo. Esta terapia está indicada en adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1.

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha concedido autorización a este medicamento huérfano bajo "circunstancias excepcionales" debido a la rareza de la enfermedad y a la limitada disponibilidad de datos clínicos.

Atendiendo al cómputo global, entre enero y mayo de 2025, la CIPM ha financiado un total de 21 medicamentos y ha autorizado 11 nuevas indicaciones.

Ensayos clínicos

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos ha presentado recientemente el informe sobre ensayos clínicos del ejercicio 2024.

Según los datos, en España se autorizaron un total de 929 ensayos clínicos. De ellos, 207 ensayos estaban dirigidos a enfermedades raras.

Si se compara el número de ensayos clínicos para enfermedades raras autorizados en 2024 con el del 2023, se observa un incremento del 10% en este último año.

Además, se registra también un crecimiento del 15% en el número de personas participantes en los ensayos clínicos para enfermedades raras con respecto a 2023.

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En 2024, 3.659 personas participaron en este tipo de ensayos, de ellas, 602 estaban en edad pediátrica, un 16% del total.

En cuanto a la participación de las comunidades autónomas, Cataluña, la Comunidad de Madrid, Andalucía y la Comunidad Valenciana fueron las regiones que más ensayos concentraron, registrando más del 60%.