Laboratorio de terapias avanzadas.
Varios países de la UE prueban la primera terapia avanzada pública europea, de origen español, contra la leucemia
Esta ha sido desarrollada en el Clínic de Barcelona.
Además, Países Bajos ultima el ensayo de otra CAR-T, también con sello español, para el mieloma múltiple.
Más información: 2.558 solicitudes y 120.000 euros por paciente: el coste de las terapias avanzadas más allá del medicamento
En 2021, España dio por primera vez luz verde a su primera terapia CAR-T pública contra la leucemia linfoblástica aguda de células B que no mejoran con tratamientos convencionales. Y, ahora, cinco años después, la terapia desarrollada por el Hospital Clínic de Barcelona podría llegar pronto a Europa.
Según ha podido saber este diario, Países Bajos está probando este tratamiento para comprobar si los resultados son prometedores y, así, solicitar la correspondiente autorización de comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés). Esta región ha sido la pionera y a ella le han seguido Bélgica e Italia en los últimos meses.
Aparte de tener sello español, se le añade que es la primera CAR-T pública totalmente desarrollada y producida en Europa.
Además, Holanda está negociando empezar las pruebas de otra terapia avanzada (también desarrollada en el Clínic) contra el mieloma múltiple que fue aprobada en España en julio de 2024.
Cabe recordar que la realización de ensayos clínicos es un requisito imprescindible para que la EMA decida sobre la concesión de la autorización de comercialización.
Por eso, llevar los ensayos de ambos fármacos a Países Bajos y otros países es el paso previo imprescindible para aspirar a un registro centralizado europeo. Por ahora, los resultados no son suficientes para que la EMA dé el visto bueno.
De hecho, estos tratamientos no se aprobaron en España por el régimen tradicional de fármacos comerciales, sino a través de uno especial llamado exención hospitalaria, autorizado por la AEMPS.
![Desarrollador de terapias CAR-T en el Clinic.](["https:\/\/s3.elespanol.com\/k\/imgp\/cms\/elespanol\/11115097.jpg?p=w:320\/h:240&h=GyBJYUW9"])
Esta exención permite fabricar y usar la terapia en los hospitales españoles (en este caso, sólo en el Clínic) para sus propios pacientes, pero no otorga una autorización de comercialización. Para que esa misma pueda usarse de forma oficial en toda la Unión Europea (UE) como un medicamento registrado, es obligatorio pasar por la EMA.
Si se quiere que más hospitales fabriquen o administren dichas terapias bajo los mismos estándares, lo que se hace es trasladar las fórmulas y tecnología de producción a las salas blancas (espacios donde se manipulan esta serie de medicamentos) de dichos centros dentro de la red del Sistema Nacional de Salud (SNS).
Red pública
En los últimos años, nuestro país ha puesto en marcha la red nacional de terapias avanzadas académicas (RED TERAV). Su objetivo es impulsar tratamientos de desarrollo público frente a un mercado dominado mayoritariamente por las grandes multinacionales farmacéuticas, donde tiene que importarse la mayoría de estos tratamientos especializados.
"Obviamente, las terapias CAR-T públicas permitirán un ahorro importante porque toda la producción se hace in house. Te puedes ahorrar muchísimos costes como el transporte de mandar la sangre del paciente a la farmacéutica para devolver luego el tratamiento y tratar al paciente", ha señalado Macarena Gajardo, jefa de servicio del área de oncología, División de Farmacología y Evaluación Clínica en la Aemps durante su intervención en el XXIV Congreso del Consejo General de Farmacéuticos.
![Imagen de la campaña de del Gepac que recuerda a los pacientes que han perdido la vida mientras esperaban el acceso a las terapias CAR-T](["https:\/\/s3.elespanol.com\/k\/imgp\/cms\/elespanol\/10367623.jpg?p=w:320\/h:240&h=2bcvTZDs"])
En definitiva, en el modelo comercial, la sangre del paciente debe enviarse a laboratorios del extranjero para su modificación genética y ser reenviada de vuelta.
Después, los pacientes se someten a una infusión donde estas células modificadas se multiplican en la sangre y atacan al tumor.
Por el contrario, en el modelo público se realiza todo el tratamiento en las propias salas blancas del hospital, eliminando los costosos portes logísticos internacionales.
Gajardo ha precisado que en el campo de las terapias avanzadas hay hospitales que están creciendo muy rápido. "Están desarrollando no sólo CAR-Ts, también terapias especializadas para enfermedades autoinmunes, neurológicas".
Y ha puesto ejemplos como los hospitales madrileños de La Paz, el Gregorio Marañón o el 12 de Octubre, que están haciendo muchos esfuerzos en el área de las CAR-T.
