Imagen del exterior del HM CINAC.
Investigadores del HM CINAC administran terapias génicas en el cerebro sin cirugía usando ultrasonidos
Utilizan una combinación de ultrasonidos y microburbujas.
El logro abre la puerta a mejoras en enfermedades neurodegenerativas.
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Investigadores del Centro Integral de Neurociencias Abarca Campal HM CINAC han demostrado que es posible administrar terapia génica en el cerebelo mediante ultrasonidos focalizados, sin necesidad de cirugía.
El trabajo se ha publicado en la revista Advanced Science y muestra por primera vez cómo la combinación de ultrasonidos focalizados de baja intensidad y microburbujas administradas por vía intravenosa permiten que vectores de terapia génica puedan atravesar de forma temporal y controlada la barrera hematoencefálica en primates no humanos.
Esta barrera es la estructura que protege el cerebro e impide el paso de la mayoría de los fármacos, y es la principal dificultad que tienen las terapias médicas para alcanzar dicho órgano.
Al atravesarla sin necesidad de una intervención quirúrgica, los investigadores pudieron dirigir el tratamiento con gran precisión hacia regiones cerebrales profundas que, como el cerebelo, se afectan en varias enfermedades neurodegenerativas.
El avance abre nuevas perspectivas para el desarrollo de terapias dirigidas a enfermedades neurodegenerativas, especialmente aquellas que afectan al cerebelo y para las que actualmente no existen tratamientos capaces de modificar el curso de la enfermedad.
Hasta ahora, las principales estrategias de administración de terapias génicas requieren procedimientos invasivos que conllevan la apertura del cráneo y la inyección directa del tratamiento en el tejido cerebral.
Esta investigación muestra una alternativa mínimamente invasiva, utilizando ultrasonidos focalizados de baja intensidad y microburbujas intravenosas para abrir de forma localizada y reversible la barrera hematoencefálica, permitiendo que los vectores la atraviesen.
José Obeso es director del HM CINAC
Los resultados del trabajo, liderado por Javier Blesa y José Pineda, han demostrado una administración altamente precisa de los vectores de terapia génica en regiones cerebelosas seleccionadas, consiguiendo una expresión eficiente del material genético en un alto número de las neuronas de los núcleos cerebelosos profundos tratados.
Estos hallazgos representan un paso importante hacia el desarrollo de futuras terapias dirigidas a enfermedades neurodegenerativas y otras patologías del sistema nervioso central que requieren una administración localizada de tratamientos avanzados.
Avances pioneros
José Obeso, director de HM CINAC y uno de los directores de este estudio junto a Javier Blesa, señala que el trabajo "demuestra que es posible administrar terapia génica en regiones profundas del cerebro sin recurrir a procedimientos neuroquirúrgicos invasivos".
Haber conseguido atravesar la barrera hematoencefálica "supone un avance muy relevante para el desarrollo de futuras terapias frente a enfermedades neurodegenerativas. Nuestro objetivo es seguir acercando estas tecnologías a la práctica clínica para ofrecer nuevas oportunidades a pacientes que hoy disponen de muy pocas alternativas terapéuticas".
Juan Abarca Cidón, presidente de HM Hospitales, destaca que "la investigación solo alcanza su verdadero sentido cuando consigue transformar el conocimiento científico en nuevas oportunidades para los pacientes. Este trabajo refleja el modelo que impulsamos en HM Hospitales, donde asistencia, investigación y docencia forman parte de una misma estrategia para acelerar la incorporación de innovaciones capaces de cambiar la forma de diagnosticar y tratar enfermedades especialmente complejas".
Este trabajo consolida la trayectoria investigadora de HM CINAC como uno de los centros internacionales de referencia en el desarrollo de aplicaciones terapéuticas de los ultrasonidos focalizados.
En los últimos años, el centro ha liderado avances pioneros en áreas como la enfermedad de Parkinson, la apertura controlada de la barrera hematoencefálica y el desarrollo de nuevas estrategias de neuromodulación y terapias avanzadas, reforzando el posicionamiento de HM Hospitales en investigación traslacional y medicina de precisión.
