Fisioterapia a una paciente de esclerosis múltiple.
La petición de retirada de un fármaco contra la esclerosis múltiple en EEUU reaviva la polémica: "Eficacia casi cero"
En el momento de su aprobación ya hubo expertos que se mostraron en contra de autorizarlo para formas primarias progresivas de la enfermedad.
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La agencia reguladora de los medicamentos de Estados Unidos ha recibido una petición para retirar uno de los pocos fármacos disponibles para un tipo de esclerosis múltiple.
La petición afirma que muchos de los propios revisores de la agencia recomendaron no aprobarlo y que puede tener efectos secundarios graves en mujeres, como el cáncer de mama.
La prestigiosa revista médica The BMJ ha realizado una investigación sobre el tema, y relacionan esta autorización con otras aprobaciones dudosas como las de los nuevos fármacos contra el alzhéimer.
Algunos expertos, sin embargo, no entienden esta polémica con un fármaco que lleva usándose casi una década… con sus claros y sus sombras.
Ocrelizumab, cuyo nombre comercial es Ocrevus, es un fármaco comercializado por Roche para el tratamiento de la esclerosis múltiple.
En 2017, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA, por sus siglas en inglés), aprobó el medicamento, que se administra de forma intravenosa: el paciente acude al hospital cada cierto tiempo, donde pasará varias horas sentado en un sillón con un gotero que le introduce el fármaco en el sistema circulatorio.
Pese al tiempo transcurrido desde su aprobación, ha sido ahora cuando Kaylin Bower, una activista por los derechos de los pacientes de esclerosis múltiple, cuando ha presentado la petición de retirada.
![MarTintore3](["https:\/\/s3.elespanol.com\/2022\/12\/16\/actualidad\/726438362_229563438_320x180.jpg"])
Bower ha contado a The BMJ cómo, tras un caso cercano, comenzó a revisar toda la documentación que se generó previa a la aprobación de ocrelizumab.
Había frases que le llamaron poderosamente la atención. Resultados "no persuasivos". "Eficacia cercana a cero". "Balance inusual" de beneficios y riesgos.
De hecho, algunos de los expertos que revisaron la aplicación para comercializar el fármaco recomendaron rechazarla.
¿La razón? Ocrelizumab mostraba eficacia en esclerosis múltiple remitente recurrente, el tipo más común de la enfermedad.
Sin embargo, en una forma menos frecuente, la primaria progresiva, la cosa no estaba tan clara. Había pacientes que respondían pero también otras que no. Y la eficacia, en cualquier caso, no parecía muy alta.
Lo peor era que, al revisar datos de los ensayos clínicos, se observaron seis casos de cáncer de mama en el grupo que recibió el tratamiento, pero ninguno en el que recibió el placebo.
La FDA, finalmente, aprobó el medicamento, conminando a Roche a presentar un estudio sobre la seguridad de ocrelizumab en las mujeres que no finalizará hasta 2030.
La polémica del aducanumab
Como ha explicado a The BMJ el neurólogo Joachim Burman, del Hospital de la Universidad de Uppsala (Suecia), el tratamiento prolongado con este medicamento frente a la esclerosis múltiple primaria progresiva es "caro [en torno a los 68.000 euros], potencialmente peligroso y no tiene una evidencia de base fuerte y sólida".
La revista médica recuerda, además, que al frente del área de Neurología de la FDA se encontraba por aquel entonces Billy Dunn, responsable de otras aprobaciones dudosas como la de aducanumab contra el alzhéimer.
Este medicamento era el primero de una clase nueva que prometían ralentizar, por primera vez, la progresión de la enfermedad.
Pero los ensayos clínicos no dejaban claro este hecho. Se trataba, más bien, de una promesa: la de que, atacando las placas de amiloide de los pacientes de alzhéimer, lograrían conservar la funcionalidad de las neuronas.
La FDA aprobó el fármaco en medio de una gran polémica: el comité que la asesoraba había recomendado hacer lo contrario y dimitió en protesta por la decisión tomada.
La aprobación de aducanumab venía con una condición: presentar datos más sólidos que demostraran su eficacia a largo plazo. Pero las aseguradoras estadounidenses, alertadas por su alto precio y las dudas sobre su eficacia, se negaron a financiarlo.
![Celia Oreja-Guevara es jefa de sección en el servicio de Neurología del Hospital Clínico San Carlos de Madrid.](["https:\/\/s3.elespanol.com\/2025\/04\/18\/actualidad\/1003743720475_254890645_320x180.jpg"])
Al poco tiempo, la farmacéutica que lo desarrolló (Biogen), lo dejó caer en el olvido. Aducanumab nunca se llegó a aprobar en Europa.
¿Fueron las autoridades norteamericanas demasiado optimistas también respecto a ocrelizumab?
La Agencia Europea de Medicamentos aprobó Ocrevus en 2018, que llegó un año después a la sanidad pública española.
"En la práctica clínica, ocrelizumab ha mostrado ser un tratamiento útil en determinados pacientes con esclerosis múltiple primaria progresiva", explica Ana Belén Caminero, coordinadora del Grupo de Estudio de Esclerosis Múltiple de la Sociedad Española de Neurología (SEN).
Se trata del único medicamento que ha mostrado cierto efecto en esta forma de la enfermedad, que padecen un 15% de los pacientes.
"Si bien el beneficio observado es modesto, supuso un avance relevante en un contexto en el que, hasta su aprobación, no existían alternativas terapéuticas con evidencia de eficacia en esta forma de la enfermedad".
Una petición "no justificada"
La doctora Caminero señala la importancia de elegir bien qué pacientes optan al fármaco.
"La experiencia clínica ha permitido identificar perfiles de pacientes con mayor probabilidad de beneficio", explica a EL ESPAÑOL-Invertia.
"En general, se prioriza su uso en pacientes más jóvenes, con menor tiempo de evolución y, especialmente, en aquellos con signos de actividad inflamatoria (clínica o radiológica). Este enfoque permite optimizar la relación beneficio-riesgo en un contexto donde la respuesta al tratamiento no es uniforme".
La experiencia con ocrelizumab ha mostrado, sostiene, que es un tratamiento útil "en determinados pacientes", contribuyendo a ralentizar la progresión de la discapacidad.
![Imagen de archivo de un escáner cerebral.](["https:\/\/s3.elespanol.com\/2025\/09\/29\/actualidad\/1003743946696_259065909_320x180.jpg"])
"No obstante, es importante subrayar que su efecto es variable y que no todos los pacientes experimentan un beneficio clínicamente significativo".
Pese a ello, Caminero apunta que "no parece justificado retirar la indicación de ocrelizumab en esclerosis múltiple primaria progresiva".
"Las limitaciones", continúa, "en cuanto a la magnitud del efecto o la variabilidad en subgrupos de pacientes son aspectos conocidos y forma parte del debate científico desde su aprobación. Sin embargo, esto no equivale a ausencia de eficacia, sino que subraya la necesidad de una selección adecuada de pacientes y de una valoración individualizada".
Respecto a la mayor incidencia del cáncer de mama, "no se ha confirmado de forma consistente en los datos de seguimiento posteriores, si bien, como con cualquier tratamiento inmunomodulador, se recomienda mantener una vigilancia adecuada".
Para la neuróloga el reto no está en cuestionar su uso sino en "avanzar en la identificación de los pacientes que más se benefician y en el desarrollo de nuevas terapias que mejoren el pronóstico de esta enfermedad".
