España financia seis de cada diez medicamentos para enfermedades raras autorizados en la Unión Europea

España financió el 66% de los 156 fármacos para enfermedades raras que hay autorizados en la Unión Europea en 2025. Esto supone ocho puntos porcentuales más que el año anterior (58%).

Así lo señala el Informe Anual de Acceso a los Medicamentos de Enfermedades Raras en España 2025 elaborado por la Asociación Española de Laboratorios de medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos (Aelmhu).

En 2025, nuestro país financió 20 terapias, lo que supone tres más que el año anterior. En total, el Sistema Nacional de Salud (SNS) ofrece ya un total de 103 fármacos.

La mitad de los medicamentos financiados en 2025 son para enfermedades raras

El informe revela que el número de medicamentos financiados en España el año pasado constituye la segunda cifra más alta desde 2020, sólo superada por el máximo histórico, que se registró en 2023 (21).

Además, en los últimos tres años se han financiado 58 tratamientos para enfermedades raras, frente a los 28 que obtuvieron financiación entre 2020 y 2022.

Este aumento no se ha visto reflejado en los nuevos medicamentos que obtienen Código Nacional en España: el paso previo necesario para solicitar su inclusión en la financiación pública.

El año pasado, únicamente 9 fármacos obtuvieron el CN, un 64 % menos que los 25 registrados en 2024.

En 2025 la media de espera desde que un medicamento huérfano obtiene el Código Nacional hasta la aprobación de su financiación se mantuvo en 23 meses, la misma que en los dos últimos años.

Por otra parte, de los 20 nuevos medicamentos huérfanos incluidos en el SNS durante el último año, el 25 % ha esperado menos de un año para conseguir la financiación, el 50 % entre 1 y 2 años y el 25 % más de dos.

España 'desatasca' la financiación de medicamentos para enfermedades raras: ha autorizado 16 hasta junio

Un dato positivo es que el porcentaje que ha esperado más de dos años se ha reducido ligeramente respecto a 2024, en cuatro puntos porcentuales.

En cuanto al proceso de evaluación, seis de estos medicamentos fueron financiados en su primera reunión de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM).

Sin embargo, otros seis necesitaron pasar por al menos tres reuniones antes de obtener la financiación, lo que pone de manifiesto la necesidad de avanzar hacia un modelo más ágil y eficiente que contribuya a reducir los tiempos de acceso a la innovación terapéutica para los pacientes con enfermedades raras.

Terapias avanzadas

El documento también recoge la evolución de las terapias avanzadas destinadas al tratamiento de enfermedades raras. En este contexto, destaca especialmente la financiación de dos de estas durante 2025, un hito que reafirma el cambio de tendencia que se inició en 2024, tras no financiarse ninguna en los años 2022 y 2023.

Actualmente, 15 terapias avanzadas cuentan con autorización de comercialización en Europa, de las cuales 9 están financiadas por el SNS y 14 disponen ya de código nacional en España.