Uno de cada 10.000 menores en España sufre el déficit de la hormona del crecimiento. Se trata de una enfermedad rara que se caracteriza por una secreción inadecuada de la hormona del crecimiento desde la glándula pituitaria. El desarrollo anormalmente lento es la característica más evidente de esta patología para la que se han investigado hasta una veintena de formulaciones. De hecho, hace más de 30 años se puso a disposición de pacientes y profesionales sanitarios la primera hormona de crecimiento recombinante para abordar esta patología.

En la actualidad, el tratamiento consiste en inyecciones subcutáneas de administración diaria de hormona de crecimiento, lo que requiere de la constancia de padres y niños para su riguroso cumplimiento. Además, suelen ser tratamientos prolongados en el tiempo, con una media de unos cinco años. “Hasta dos tercios de los niños puede olvidar alguna de estas dosis de administración diaria”, explica Nuria Mir, directora médica de Enfermedades Raras de Pfizer.

Por ello, la industria farmacéutica se ha volcado en la búsqueda de formulaciones con una vida media más larga. ¿El objetivo? Pasar de una administración diaria a una semanal. 

[Pfizer gana 28.891 millones de euros en 2022 y bate récord de ingresos con 92.395 millones]

La investigación ha dado sus frutos y ahora Pfizer presenta la primera hormona de crecimiento de larga duración: Ngenla (somatrogon). Una nueva opción de tratamiento que saldrá al mercado este mes de febrero y que, según la directiva, va a suponer más calidad de vida, así como una posible mayor adherencia por parte de los pacientes.

El efecto y seguridad de la hormona de crecimiento pediátrica de Pfizer quedó demostrada en un estudio de fase 3 realizado en más de 20 países. España ha tenido un papel fundamental en el desarrollo de este fármaco, con la participación de seis centros participantes y 19 pacientes. Este tratamiento recibió la autorización de comercialización en la Unión Europea hace un año.

“Estamos entusiasmados con la diferencia que puede suponer en términos de calidad de vida y de adherencia al tratamiento el pasar de administrar una inyección diaria a tan solo una semanal”, ha dicho, a la vez que ha agregado: “Es un hito”. En España, alrededor de 2.500 pacientes están siendo tratados con las hormonas de crecimiento disponibles en el mercado.

La causa del déficit de la hormona del crecimiento es desconocida. Sin embargo, ha precisado la experta, en un 25% de los casos sí que se puede identificar el porqué. Las causas congénitas son alteraciones genéticas y ciertas malformaciones del sistema nervioso central, mientras que las adquiridas tras el nacimiento incluyen desde lesión de cerebro e infección, hasta tumor o radioterapia.

Baja estatura, velocidad de crecimiento deficiente, aspecto facial inmadura, aumento de la grasa abdominal o retraso en la maduración son los principales signos de sospecha de esta patología, que es la deficiencia hipofisiaria más común.