Miles de patologías forman parte de las consideradas minoritarias, huérfanas o raras. Son enfermedades severas, muy debilitantes, que afectan de manera muy agresiva a los pacientes y que, en ocasiones, conducen a una muerte prematura. Minoryx Therapeutics está dispuesta a poner freno a las que afectan al sistema nervioso central.

Creada en 2011 en Mataró (Barcelona), esta biotecnológica ha conseguido en sus siete años de vida inversiones por valor de 50 millones de euros. Un equipo formado por 15 profesionales investiga el fármaco MIN-102, el primero que desarrolla la empresa, que tiene como objetivo frenar la andrenomieloneuropatía (AMN), una enfermedad neurodegenerativa del sistema nervioso central, que afecta mayoritariamente a adultos.

El estudio clínico del MIN-102, que se inició en 2014 y se desarrolla en siete países europeos y en tres estados de Estados Unidos, se encuentra en su fase 2/3. "Esperamos obtener los resultados a finales del 2020. Si estos son positivos, el próximo paso será abordar la solicitud de comercialización a la Agencia Europea del Medicamento, las diferentes agencias nacionales y la FDA norteamericana", explica Marc Martinell, CEO de Minoryx Y fundador de la empresa, conjuntamente con Joan Aymamí y Xavier Barril, tres doctores en ciencias y con experiencia en el campo de la biotecnología. 

Seis años para desarrollar el fármaco, cuando la media se sitúa entre los 10 y los 15 años. "Es realmente esperanzador", apunta Martinell, que asegura que "no somos los únicos que intentamos dar solución a esta patología, pero si que somos los más avanzados en el mundo, en su versión adulta". 

Las enfermedades raras afectan uno de cada 20.000 nacimientos. De entre todas las que afectan al sistema nervioso central, la adrenomieloneuropatía (AMN) es la más habitual. Suele presentarse a partir de los 20 años y afecta a la médula espinal del paciente. "Son procesos neurodegenerativos que provocan, entre otros, problemas para caminar, mucha rigidez, dolor, dificultad para controlar los esfínteres", explica. 

La enfermedad tiene otra variante, ésta muy letal, en la que también quieren actuar. "Afecta al cerebro, lo inflama, y suele desarrollarse en niños de entre 5 y 10 años. Conduce a la muerte de los menores en unos dos a cuatro años. La única solución es el trasplante de médula ósea -no siempre posible-, que frena la neurodegeneración del cerebro. Pero además de ser una solución muy agresiva, no previene el desarrollo de la AMN, para la que no hay ninguna terapia disponible". 

El MIN-102 no sanará pero conseguirá frenar el avance de las dos variantes de la patología. "Por lo tanto, cuanto antes se diagnostique, mejor. Por este motivo es importante hacer divulgación de estas enfermedades, que pueden confundirse en los inicios con otro tipo de patologías". La molécula contrarresta todos los procesos degenerativos que ocasiona la enfermedad. "Va dirigida a unas dianas terapéuticas que controlan diferentes actuaciones de las células al mismo tiempo".

Con sede en el TecnoCampus Mataró-Maresme, la compañía inaugurado este mes una filial en el Brussels South Biopark, en Charleroi (Bélgica). Des de aquí y allí, desarrollará nuevos fármacos e iniciará el estudio clínico para la variante infantil de la enfermedad. "Al final del primer trimestre de este año presentaremos el desarrollo de un nuevo fármaco para otra de las patologías raras del sistema nervioso central", cuenta. Un anuncio que ofrece esperanza.