Katie Tinkler, paciente de lupus, en el momento de recibir la terapia CAR-T. PA Wire
La terapia que revoluciona el cáncer va camino de hacerlo con el lupus: cinco personas, libres de enfermedad
Un ensayo con una terapia CAR-T logra la remisión del lupus refractario en cinco pacientes después de casi un año.
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La remisión del lupus grave en cinco personas confirma el potencial de las CAR-T, una terapia celular personalizada, como tratamiento revolucionario tras sus éxitos en el cáncer hematológico.
En un ensayo realizado en el Hospital University College London (Reino Unido), una única infusión de esta terapia sirvió para que estos pacientes, en los que los tratamientos actuales no lograron beneficios, vieran mejorar sus síntomas en cuestión de semanas.
Además, no se han observado los efectos secundarios más graves asociados a estas terapias.
Si bien se trata de un ensayo en pocos pacientes y tiene que confirmarse la eficacia y seguridad en un mayor número de personas, sus resultados son contundentes.
En el mundo hay unos cinco millones de personas con lupus, el 90% de ellas mujeres.
Se trata de una enfermedad autoinmune, es decir, que es el propio sistema inmune del paciente el que lo ataca.
Esto genera una serie de síntomas, desde el dolor en las articulaciones hasta problemas cardiovasculares, pulmonares y renales.
Como ha explicado una de las pacientes que ha formado parte del ensayo, Katie Tinkler, de 52 años y diagnosticada hace más de 30, "literalmente, no podía caminar de la estación de metro más cercana hasta el hospital sin pararme. Las articulaciones me dolían tanto que no me permitían vivir, y solo estaba yendo a peor. Vivir se volvió algo muy duro los siete días de la semana".
Tras recibir la terapia experimental comenzó a notar grandes mejorías hasta que "pude bailar durante toda la noche en la boda de mi hija".
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CAR-T es el acrónimo, en inglés, de 'receptor de antígeno quimérico [de células] T'. Consiste en extraer linfocitos T del paciente, un tipo de células inmunes, y modificarlas genéticamente –introduciendo ese receptor de antígeno quimérico, es decir, no propio– para que reconozcan las células rebeldes y las neutralicen.
Esta estrategia ha dado resultados más que notables en leucemias, linfomas y mielomas que no habían respondido a tratamientos previos, multiplicando la probabilidad de supervivencia.
El nuevo ensayo utiliza un tipo de CAR-T desarrollada por la University College London. Nueve personas han participado en él: seis de ellas recibieron una dosis baja de la terapia y, las tres restantes, una dosis alta.
La edad de los pacientes es muy diversa, desde los 12 a los 65 años.
Sin efectos secundarios graves
De los seis pacientes que recibieron la dosis baja, cinco lograron la remisión de la enfermedad en cuestión de meses, con reducciones rápidas en las puntuaciones de las escalas que la miden y mejorando, entre otras cosas, la función renal.
Tras once meses de seguimiento, no han vuelto a necesitar medicación extra para tratarse.
El grupo de tres pacientes que recibió la dosis alta no lleva un seguimiento tan largo, pero en tres meses ya ha mostrado beneficios.
Lo que es más importante, no han aparecido efectos secundarios graves asociados a este tipo de terapias: síndrome de neurotoxicidad asociado a células inmunes efectoras y síndrome de liberación de citoquinas, reacciones autoinmunes que aparecen con relativa frecuencia.
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Solo hubo un episodio de toxicidad en el hígado, que fue resuelto.
Antes de tratar a los pacientes con estas terapias se le realiza una inmunosupresión. La idea es eliminar del cuerpo las células rebeldes y 'hacer hueco' a los linfocitos T.
Pasados algunos meses, comenzaron a detectarse células B en estadios tempranos de maduración, lo que hace pensar que el sistema inmune se reinició por completo, sin suponer ya un problema para su dueño.
El pronóstico del lupus eritematoso sistémico (la forma más común de la enfermedad) ha cambiado por completo en el último medio siglo, pasando de una mortalidad del 50% a los cinco años a una supervivencia por encima del 90% a los diez años desde el diagnóstico.
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No obstante, la mortalidad en estas pacientes sigue siendo tres y cuatro veces superior a la de la población general de su franja de edad, por lo que siguen siendo necesarios avances terapéuticos que mejoren la supervivencia y también la calidad de vida.
Mientras que las terapias biológicas han marcado grandes avances, las CAR-T suponen la gran promesa para estos pacientes.
En declaraciones al periódico The Guardian, Karl Peggs, director del centro de investigación biomédica del Hospital de la University College London, califica los resultados del estudio como "rompedores" pero apunta que hacen falta más ensayos que confirmen la eficacia y la seguridad del tratamiento.
"Si estos resultados se confirman en estudios más grandes, la perspectiva de una curación del lupus puede que no esté muy lejos".
