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España acelera la financiación de medicamentos huérfanos, con casi la mitad de los fármacos aprobados en 2025 destinados a enfermedades raras.
En 2025, la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos ha autorizado 17 medicamentos huérfanos, seis más que el año anterior.
El tiempo promedio para financiar nuevos medicamentos en España es de 344 días desde su aprobación en la UE, con una tasa de acceso del 70% en comparación con las aprobaciones de la EMA.
Actualmente, el tiempo de espera para acceder a terapias para enfermedades raras es de 24 meses, y el 57% de los medicamentos financiados tiene restricciones en sus indicaciones.
España mete el turbo en la financiación de medicamentos huérfanos. De hecho, casi la mitad de los fármacos que se han aprobado hasta octubre son para enfermedades raras.
En concreto, de los 39 medicamentos que ha autorizado (entre enero y octubre) la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos (CIPM), 17 de ellos son huérfanos. Esto supone seis más que en el mismo periodo del año anterior.
Entre los fármacos que se han autorizado se encuentran tratamientos para la esplenomegalia, la nefropatía por inmunoglobulina, la colangitis biliar primaria, una terapia sustitutiva de la hormona paratiroides o un tratamiento de adultos con esclerosis lateral amiotrófica, entre muchos otros.
De hecho, en la última reunión del órgano se ha dado luz verde a la financiación de un nuevo tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) para pacientes a partir de 6 años de edad.
Además, a falta de dos meses para cerrar el año, se espera que las cifras superen a las de 2024. El año pasado terminó con un total de 17 terapias financiadas para enfermedades raras.
Este aumento de financiación coincide con las voces de la industria que ya han avalado el esfuerzo que está haciendo la cartera de Mónica García para acelerar los tiempos de acceso a nuevos medicamentos.
Cabe destacar que hace unos años, España estaba en una tasa del 50% de acceso a medicamentos en comparación con los que aprobaba la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Pero, ahora, nuestro país ha reducido bastante los tiempos para acceder a tratamientos innovadores y ya se encuentra en una tasa del 70% de los autorizados por la EMA.
Acceso
Por su parte, la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) señala unas cifras más altas que las de la Comisión Interministerial.
En su último informe, referente al segundo cuatrimestre del año, 14 medicamentos recibieron financiación del Sistema Nacional de Salud (SNS), ocho han recibido la autorización de comercialización y del Código Nacional (SNS).
Por tanto, si se suman los datos con los del primer trimestre, se han autorizado un total de 19 fármacos para enfermedades raras.
Puede ser que las cifras no coincidan porque Aelmhu, para sus informes, utiliza datos del Nomenclátor del Ministerio de Sanidad. Y los que aporta la CIPM son provisionales.
Por otro lado, como anota la institución en su estudio, en España hay 104 medicamentos financiados, pero el 57% lo está con restricciones en las indicaciones autorizadas o con alguna indicación no financiada.
En cuanto a los 31 medicamentos huérfanos con Código Nacional, pero sin financiación en España, 17 cuentan con una resolución expresa de no financiación y 14 están en estudio o aún no han realizado la petición para ser financiados.
Restricciones
Con respecto a los tiempos de espera para acceder a dichas terapias, actualmente se sitúa en 24 meses de media, en comparación con los 23 registrados al cierre de 2024.
Es decir, esto se traduce en el tiempo que transcurre entre la asignación del Código Nacional al fármaco y su incorporación al Sistema de Salud.
"Para AELMHU, este dato pone de manifiesto la necesidad de que todos los agentes implicados tenemos que seguir trabajando de forma conjunta para agilizar el acceso de estos medicamentos a todos los pacientes con enfermedades raras", recoge la asociación en el informe.