La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una recomendación positiva para Rasonque (daraxonrasib), un fármaco oral indicado para adultos con adenocarcinoma pancreático metastásico que hayan recibido al menos un tratamiento previo.
Esta recomendación es el paso previo para que el medicamento sea autorizado por la Comisión Europea y pueda comercializarse en los Estados miembros.
El fármaco ha mostrado, en ensayos clínicos, alargar la supervivencia mediana de los pacientes casi el doble, de 7 a 13 meses.
Dadas las pocas opciones de tratamiento frente al cáncer de páncreas, la EMA ha priorizado la revisión del fármaco mediante un nuevo sistema de evaluación, llamado revisión por fases, que analiza los datos a medida que están disponibles.
Esta revisión comenzó unos meses antes de solicitud de autorización. La revisión por fases, señala la agencia, acortó el tiempo de evaluación a menos de 150 días sin comprometer los estándares de calidad, seguridad y eficacia.
Una evaluación estándar, en comparación, puede tomar hasta 210 días activos y un año en total, incluyendo el tiempo en que tarda la compañía solicitante en responder a las preguntas planteadas por los evaluadores.
Según la EMA, las lecciones aprendidas en esta revisión por fases ayudarán a implementar este tipo de evaluaciones más rápidas, agilizando los tiempos de acceso a los pacientes.
Mutaciones de RAS
Daraxonrasib es un inhibidor de RAS, un tipo de proteína involucrada en el crecimiento celular. Las mutaciones del gen codificador de RAS provocan un crecimiento descontrolado de las células cancerígenas.
El fármaco, unido a una proteína llamada ciclofilina A, forma un complejo molecular que se une a las proteínas RAS y bloquea su actividad, lo que mata a las células cancerígenas y ralentiza el crecimiento tumoral.
La opinión positiva del fármaco se basa en el resultado de un estudio en fase 3 que evaluó a 500 pacientes de cáncer de páncreas metastásico cuya enfermedad había empeorado tras un tratamiento previo.
De estos pacientes, el 92% tenía una mutación en el gen RAS conocida como G12, que incluye la mayoría de mutaciones en este gen implicadas en el cáncer.
La mediana de supervivencia (el punto de corte que separa un grupo concreto en dos mitades) en aquellos tratados con daraxonrasib fue de 12,4 meses, frente a los 6,7 meses de los que se trataron con quimioterapia.
Además, la mediana de supervivencia sin progresión del tumor fue de 7,2 meses frente a 3,6. En cuanto a efectos secundarios, los más comunes fueron diarrea, erupción cutánea, estomatitis, náusea y vómitos.
La Agencia Europea de Medicamentos considerará la revisión por fases cuando esta aproximación sea posible y se espera que acelere la evaluación, pero es algo que se decidirá de forma individual, dependiendo de si las terapias se dirigen a necesidades médicas no cubiertas o si se trata de una innovación notable desde el punto de vista de la salud pública.