Dos niños murieron en ensayos clínicos de terapias génicas en China, generando dudas sobre la seguridad y la transparencia del sector biofarmacéutico chino.
Las muertes no fueron informadas por las compañías responsables, sino destapadas por medios independientes, lo que evidencia problemas éticos y de opacidad.
En uno de los casos, una niña falleció tras una reacción inmune severa, pese a que existían advertencias previas sobre riesgos toxicológicos en estudios con primates.
El Gobierno chino ha endurecido recientemente la regulación de ensayos clínicos, exigiendo registros nacionales tras el escándalo y el impacto negativo en la reputación del sector.
La muerte de dos menores chinos en dos ensayos clínicos de terapias génicas ha arrojado dudas sobre la fiabilidad de la industria biofarmacéutica del gigante asiático en un momento de plena expansión hacia los mercados occidentales.
Ambas defunciones han sido destapadas por investigaciones de medios independientes, no informadas por los investigadores o las compañías responsables de ambos ensayos, aflorando los problemas éticos y de transparencia que persisten en la investigación clínica china.
A finales del pasado julio, Science y Retraction Watch revelaron que una niña de 6 años murió por un efecto secundario no deseado de una terapia génica experimental.
Tenía el síndrome de Snijders Blok-Campeau, que genera problemas físicos y discapacidad intelectual y está causado por un defecto en el gen CHD3.
La terapia buscaba reintroducir una copia corregida del gen mediante una inyección en la médula espinal para alcanzar el cerebro. Utilizando un virus modificado genéticamente se introducía el material genético en las células para que fabricaran proteínas funcionales, una técnica habitual en las terapias génicas.
La niña murió a la semana de recibir la infusión de una grave reacción inmune. Era marzo de 2025.
Un fallecimiento de una niña siempre es una tragedia. Pero es que, además, había claros indicios de negligencia.
Según la investigación de Science y Retraction Watch, los científicos, liderados por el prestigioso neurocientífico Zilong Qiu, habían recibido el mes anterior al inicio del ensayo un informe toxicológico de un estudio previo en primates no humanos: la terapia había provocado un daño hepático sostenido.
El asunto se llevó con tal secretismo que, cuando el equipo de Qiu publicó en Nature un estudio preclínico de la terapia, a principios de este 2026, ni siquiera mencionó el 'detalle' de que ese tratamiento ya había iniciado un ensayo clínico y había ocurrido una muerte.
Además, un experto en síndrome de Snijders Blok-Campeau contactado por esta misma revista (que tiene un área periodística independiente de la editorial científica) afirma que la niña no tenía una condición que pusiera en peligro su vida, lo que hace difícilmente justificable que reciba un tratamiento potencialmente peligroso.
El segundo caso fue revelado por el medio estadounidense STAT a principios de agosto. Un niño de los cuatro que participaban en el ensayo de una terapia génica frente a la distrofia muscular de Duchenne murió por un síndrome de distrés respiratorio agudo producto del tratamiento.
Retraso en la investigación
Esto ocurrió el año pasado pero la compañía que estaba desarrollando el ensayo, HuidaGene Therapeutics, solo informó de la muerte tras la publicación de la noticia, a pesar de que el propio medio había contactado previamente con ella para contrastar la información.
Desgraciadamente, no es la primera vez que la investigación en terapias génicas termina con víctimas mortales. En 1999, un joven de 18 años recién cumplidos llamado Jesse Gelsinger moría por una reacción inmune provocada por la terapia génica que le habían administrado para tratar el déficit de ornitina transcarbamilasa en el marco de un ensayo clínico.
Su muerte fue un duro revés para el incipiente mundo de la genética, poco antes de que culminara el Proyecto Genoma Humano. Muchas investigaciones se vieron paralizadas y tuvo que pasar más de una década para que volvieron los ensayos, esta vez sí, con mayores garantías de seguridad.
Mientras que estas garantías (y otras consideraciones éticas) han ralentizado la investigación —básica y clínica— en Europa y Estados Unidos, China mostraba cierta laxitud que le ha permitido avanzar rápidamente.
Es esta rapidez para establecer ensayos y los bajos costes del desarrollo de terapias lo que ha atraído al sector biofarmacéutico internacional hacia el país asiático, que ha pasado de firmar licencias con partners locales a trasladar allí sus centros de I+D.
Como señala Nature, en China existe la posibilidad de que los investigadores inicien ensayos con solo la supervisión de un hospital concreto, en lugar de tener que informar a la agencia reguladora. Esto acelera los tiempos de implantación pero permite cierta opacidad y falta de transparencia que tiene sus consecuencias.
En mayo, el Gobierno chino endureció la regulación de los ensayos clínicos, obligando a que se registren en el regulador nacional. Es probable que, tras este escándalo, se fortalezca la regulación, pero el golpe a la pujante industria biotecnológica del país asiático ya está dado.