La empresa española Tetraneuron iniciará en Australia los ensayos clínicos de una innovadora terapia génica contra el alzhéimer, llamada TET-101.
El tratamiento consiste en una inyección de virus modificados que introducen una copia funcional del gen E2F4, clave para la neuroprotección.
El ensayo comenzará en marzo de 2027 en el hospital St. Vincent's de Melbourne, con nueve pacientes en fase moderada de alzhéimer.
Tetraneuron enfrenta dificultades para captar inversión internacional por ser una compañía española, pero busca atraer fondos globales y ampliar sus investigaciones a otras enfermedades neurodegenerativas.
Uno de los tratamientos más avanzados del mundo contra el alzhéimer es español y se va a probar... en las antípodas. Tetraneuron, una escisión del Instituto Cajal, del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC), ha anunciado que iniciará, en Australia, los ensayos clínicos de una prometedora terapia génica contra esta demencia.
"Es un hito impresionante para nosotros, pero también para la ciencia española, estar en la frontera de la medicina y la investigación", explica a EL ESPAÑOL-Invertia Ángel Lucio Pereira, CEO de la compañía.
"Nos sentimos orgullosos de ser una compañía en esa frontera, representando al panorama científico español. Si [la terapia génica contra el alzhéimer] sale adelante, será uno de los hitos científicos de la última década", comenta.
La terapia, TET-101, consiste en una inyección en el líquido cefalorraquídeo de unos virus modificados para que introduzcan una copia correcta de gen E2F4, una variante neuroprotectora de una proteína que regula procesos esenciales del funcionamiento neuronal.
La proteína y su función fueron descubiertas hace más de una década por José María Frade, líder del laboratorio de Generación y Degeneración Neuronal de Vertebrados, perteneciente al Instituto Cajal.
Era un hallazgo tan prometedor que fundó Tetraneuron para captar financiación que le permitiera hacer el desarrollo de una terapia a nivel preclínico (en animales) y, ahora, llega el clínico.
En marzo de 2027 dará comienzo un pequeño ensayo con nueve pacientes con alzhéimer moderado del hospital St. Vincent's de Melbourne.
Los primeros ensayos de una terapia nueva suelen hacerse en voluntarios sanos para calibrar su seguridad pero, al tratarse de un tratamiento modificador que "se inyecta una vez y luego no se puede cambiar", decidieron hacerlo directamente en pacientes, explica Pereira.
"Hacemos diferentes grupos y probamos una dosis ascendente. No hay placebo. Lo probamos en pacientes en que ha avanzado la demencia porque están desahuciados, los fármacos que se están aprobando ahora van dirigidos a las formas leves. Además, pensamos que podemos ver una mejora más rápida de los marcadores de eficacia de las funciones cognitivas", añade.
Entornos ágiles
Pereira explica que la razón de irse hasta Australia para ensayar la terapia es que no hay tiempo que perder.
"Empezamos las conversaciones con la EMA (Agencia Europea del Medicamento) y la FDA (la agencia estadounidense) y la agencia australiana al mismo tiempo, y el ecosistema australiano ha sido mucho más ágil. Delegan las autorizaciones a los propios hospitales y hay menos cuellos de botella en la evaluación", dice.
España tiene un gran nivel en la gestión de las últimas fases de los ensayos clínicos (las previas a la aprobación) pero todavía "cuesta acoger ensayos en fase 1, lamentablemente".
Si todo va bien, esperan tener los primeros resultados en el último trimestre de 2027 y plantearán los próximos avances, sin perder tiempo.
Pereira entró en Tetraneuron en 2020 y es CEO de la compañía desde hace algo más de un año, para impulsar la captación de fondos a nivel internacional.
El desarrollo de una terapia génica cuesta mucho dinero: la compañía acumula 14 millones de euros de inversión desde su nacimiento, de los que cuatro son de financiación pública, pero no ha sido fácil.
"Ser español es un hándicap cuando vamos por el mundo con un descubrimiento científico tan puntero", reconoce a este periódico.
"Cuando voy a los foros de inversión y venture capital y no vengo de Boston, San Diego, Zurich o Londres, nos miran con escepticismo. Por suerte, cuando alguno de los inversores muestra una mente más abierta, descubre empresas como la nuestra, a la vanguardia, y apuesta por nosotros".
Durante años, la financiación de Tetraneuron era privada y a nivel nacional. Pereira entró "para poner a la empresa en el mercado global y salir de la esfera española, porque aquí los recursos son muy limitados".
En esa estrategia de internacionalización entró uno de los neurocientíficos españoles más prestigiosos, Álvaro Pascual-Leone, catedrático de neurología en la Escuela Médica de Harvard y director médico de Tetraneuron.
"Nos ha ayudado mucho, hemos hecho un gran trabajo de internacionalización, hablando con muchos inversores, y estamos a las puertas de abrir una nueva ronda que atraiga a inversores profesionales y que nos ayuden a empujar a Tetraneuron y a España hacia el radar de los sitios de donde sale la ciencia disruptora".
El futuro de Tetraneuron no está solo en alzhéimer. Al ser una proteína reguladora de funciones neuronales, E2F4 juega un papel importante en otras condiciones neurodegenerativas como el párkinson y la senescencia.
"Estamos desarrollando estas vías en paralelo porque cada día de espera es un día menos de patente y de tu producto en el mercado. Con los recursos que tenemos, aceleramos las vías de ingreso. Hemos hecho ya la preclínica en ratones, con resultados impactantes. Pueden tener un gran potencial y ya estamos registrando la patente en Europa y EEUU".