La Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos ha rechazado financiar Vyjuvek, un tratamiento para la piel de mariposa, por su alto impacto presupuestario.
Algunas comunidades autónomas, como Andalucía, Canarias, Aragón y Baleares, han decidido financiar el fármaco por su cuenta para pacientes con esta enfermedad rara.
Vyjuvek es una terapia génica para tratar la epidermólisis bullosa distrófica, que puede causar heridas graves en la piel y dolor intenso en los afectados.
El tratamiento tiene un elevado coste, estimado en unos 100.000 euros al mes por paciente, lo que supondría unos 240 millones de euros anuales si se aplicara a todos los candidatos en España.
La Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos ha rechazado la inclusión de Vyjuvek, un prometedor fármaco para enfermedad conocida como piel de mariposa, en la sanidad pública "teniendo en cuenta criterios de racionalización del gasto público destinado a prestación farmacéutica e impacto presupuestario en el Sistema Nacional de Salud".
La decisión se dio en la última reunión del órgano, a mediados de julio pasado, pero ahora se ha conocido, al publicarse el informe correspondiente a dicha reunión, la causa.
La frase entrecomillada, en realidad, es un párrafo-tipo que se incluye en estos informes cuando la razón del rechazo es, básicamente, el precio.
La Comisión, formada por representantes de cuatro ministerios (Sanidad, Industria, Economía y Hacienda) y de las comunidades autónomas, recibe la oferta del laboratorio comercializador (en este caso, Krystal Biotech) y la discute con el mismo, en ocasiones, proponiendo distintos mecanismos para afrontar la factura.
El rechazo se produce de forma paralela al anuncio, por parte de varias comunidades, de que financiarán el fármaco para los enfermos.
En la primavera, la Junta de Andalucía indicó que pagaría el tratamiento a Leo, un niño de 12 años, y otras 45 personas afectadas por la enfermedad. Canarias y Aragón se sumaron poco después y, recientemente (y después del rechazo en la Comisión de Precios), lo ha hecho Baleares.
Vyjuvek es el nombre comercial de la terapia beremagene geperpavec, una terapia génica para el tratamiento de la epidermólisis bullosa distrófica, uno de los tipos de piel de mariposa más graves, en que la persona puede tener heridas en más del 90% de su cuerpo. Estas heridas no se cierran, provocando intensos dolores y favoreciendo infecciones graves que ponen en riesgo la vida de los pacientes.
Virus modificados
De las 500 personas con piel de mariposa que se estima que hay en España, unas 200 serían candidatas al fármaco: aquellas con mutaciones en el gen COL7A1, uno de los implicados en la enfermedad.
Vyjuvek se aplica como si fuera una crema, pero se trata de un medicamento biológico que contiene virus modificados para introducir en las células de la piel copias corregidas de dicho gen, que les permite cerrar la herida.
"Tarda unas semanas en notarse pero a las personas que le funciona ven cómo se les van cerrando las heridas y permanecer así meses", explica Evanina Morcillo, directora de Debra, la asociación española de pacientes de piel de mariposa y sus familiares.
"En uno de los casos, un chico que no podía sacarse el carné porque las heridas de la espalda le impedían estar sentado en el coche, ha podido lograrlo. No solo ha ganado en dolor, sino que también lo ha hecho en autonomía".
Los pacientes tenían esperanzas de que se aprobase en la última Comisión. Morcillo se lamenta pero se muestra decidida a seguir trabajando para lograr que llegue este fármaco a todo el país.
Debra ya presentó a finales del año pasado 150.000 firmas ante el Ministerio de Sanidad y obtuvo el compromiso de la ministra, Mónica García, de negociar lo antes posible la llegada del medicamento.
El problema, claro, es que es uno de los fármacos más caros aprobados en Europa. Aunque no se conoce el precio negociado, desde la Junta de Andalucía señalaron en su momento que el coste rondaba los 100.000 euros al mes (depende de la cantidad que necesite cada paciente), lo que implica que tratar a las 200 personas con esta condición en toda España supondría unos 240 millones de euros anuales.
"¿Cuál es el precio del sufrimiento?", se pregunta Morcillo. "Si una persona está sufriendo todos los días de su vida, ¿cómo se pone precio a su vida?"
Las formas más graves de piel de mariposa se manifiestan poco después del nacimiento con numerosas (y dolorosas) heridas que no se cierran. Las curas necesarias para que un niño, por ejemplo, pueda ir al colegio, suponen un trabajo de varias horas todos los días.
Por eso, la directora de Debra se alegra de que, a pesar de la falta de equidad que supone que algunas comunidades ofrezcan el fármaco y otras no, haya pacientes que lo estén recibiendo "mientras se sigue negociando el precio. Son aquellos que, a juicio clínico, no deberían esperar más meses o años de negociación".
Con todo, Morcillo se muestra optimista. "La ministra mostró su compromiso con las familias y sabemos que las negociaciones van bien. Contamos con que el fármaco se va a aprobar, el tema es cuándo. Ya se ha aprobado en otros países y confiamos en que España también lo hará, pero hay que acortar tiempos. Hay personas que no pueden esperar".