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Las claves

El pasado 7 de julio, Revolution Medicines anunciaba que la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) había comenzado a revisar los datos disponibles de daraxonrasib, un fármaco llamado a cambiar el panorama de tratamiento del cáncer de páncreas.

Quince días después, el 22 de julio, el laboratorio informaba que la agencia reguladora estadounidense -Food and Drug Administration o FDA- había aceptado revisar su solicitud de aprobación.

Pues bien, poco más de un mes después, el fármaco ya está disponible en Estados Unidos, mientras que en Europa todavía tardará en llegar.

Tratándose del cáncer de páncreas, el tiempo apremia: la supervivencia media global de este tumor apenas supera el año. Cuando se ha extendido a otros órganos, la supervivencia a cinco años apenas es del 3%.

Por eso, cada vez que se han publicado datos sobre daraxonrasib (cuyo nombre comercial es Rasonque), han sido recibidos con el corazón en un puño. El pasado mayo, cuando se presentaron los resultados de su último ensayo clínico, los presentes rompieron a aplaudir: en personas que ya habían pasado por quimioterapia era capaz de alargar la supervivencia mediana de menos de 7 meses a 13, casi el doble.

Esto quiere decir que, si antes el 50% de las personas tratadas no sobrevivía más allá de los 7 meses, ahora hay un 50% que, como mínimo, estará vivo tras 13 meses.

Los esperanzadores datos han hecho que las agencias reguladoras hayan considerado este medicamento como prioritario, y han puesto toda su maquinaria en marcha para analizar los datos y, si son convincentes, darle el visto bueno cuanto antes, para que los pacientes se puedan beneficiar de ello. El tiempo apremia.

Pese a la revisión prioritaria, en Europa tardará todavía unos meses antes de ser aprobado.

Numerosos análisis han dejado constancia de las distintas velocidades de la FDA y la EMA. Un análisis de 115 nuevos medicamentos aprobados por ambas entre 2014 y 2016 observó que la EMA tardaba, de media, 90 días días que la FDA en dar su visto bueno a un fármaco: 409 frente a 319 días.

Los autores de este trabajo concluían que la agencia estadounidense disponía de "una gama más amplia de vías aceleradas" para aprobar los productos, además de no tener el "proceso en dos pasos" europeo.

En Europa, los medicamentos con una innovación relevante y los biológicos se aprueban de manera centralizada. Sin embargo, la agencia solo da un visto bueno científico: la autorización legal de comercialización la concede la Comisión Europea, donde están representados los Estados miembro. De ahí ese proceso en dos pasos.

La Comisión suele tardar menos de dos meses en dar su visto bueno, Hay excepciones: la EMA recomendó aprobar el fármaco para el alzhéimer lecanemab en noviembre de 2024 (año y medio después que la FDA), pero varios Estados miembro expresaron dudas y no pudo ser autorizado en primera ronda.

En febrero, la EMA volvió a respaldar su decisión pero hubo que esperar hasta abril de 2025 (es decir, cinco meses después de la recomendación inicial) para que la Comisión Europea autorizara el medicamento.

La EMA frente a otras agencias

La lentitud de Europa no se muestra solo frente a EEUU: un análisis del Centro para la Innovación en Ciencias Regulatorias analizó el tiempo medio para la aprobación de fármacos entre 2015 y 2024 de las seis principales agencias: EEUU, Japón, Canadá, Unión Europea, Australia y Suiza.

Pues bien, la agencia europea solo quedaba por delante de la suiza: 430 días frente a 444. Esta, sin embargo, ha reducido notablemente sus tiempos de aprobación en la última década, mientras que los europeos se han mantenido más o menos estables.

El país más veloz en aprobar sus medicamentos es Japón (290 días), seguido de EEUU (356 días), Canadá (363 días) y Australia (369 días).

Para el farmacéutico hospitalario y miembro del grupo Genesis (Grupo de Evaluación de Novedades, Estandarización e Investigación en Selección de Medicamentos) de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria, Eduardo López Briz, "es muy difícil hacer un diagnóstico en tres líneas" sobre las razones de esta lentitud de la EMA.

"Los procedimientos de la FDA son más cortos y ligeros, la burocracia es menor en un solo organismo que en varios, como los que contribuyen a la EMA".

Además, "la EMA suele ser más estricta que la FDA en las evaluaciones: no es difícil que un medicamento aprobado por esta sea rechazado por aquella".

A este respecto, López Briz señala que no hay que desdeñar "las presiones que ejerce la industria, que, probablemente, son más cercanas en EEUU que en Europa".

Esas presiones han llevado a casos paradigmáticos en favor de la EMA. En 2021, la FDA aprobó, contra el criterio de sus asesores, un fármaco frente al alzhéimer, aducanumab, que no había demostrado beneficio clínico, basándose en la promesa de que datos posteriores lo confirmarían, pero no fue así. La EMA, directamente, rechazó el fármaco.

"Europa suele solicitar información más profunda a los desarrolladores, igual ese periodo de solicitud de información hace alargar los periodos de evaluación", señala el farmacéutico.

Consciente de sus limitaciones, la agencia ha puesto en marcha una innovadora forma de evaluación por fases: irá revisando los datos ofrecidos por las compañías a medida que estén disponibles, en lugar de esperar a que estén recopilados.

Esta medida, que busca acortar los tiempos de evaluación, se basa en la experiencia obtenida con las vacunas de la Covid y se ha estrenado, precisamente, con daraxonrasib.

Con todo, una vez aprobado el fármaco y antes de que llegue a la sanidad pública española, faltará un importante paso: que Ministerio de Sanidad y comunidades autónomas lleguen a un acuerdo con el laboratorio comercializador sobre el precio del medicamento.

Según The New York Times, el precio de venta en Estados Unidos estará en torno a los 40.000 dólares mensuales (unos 34.400 euros). Un año de tratamiento se acercaría al medio millón de dólares.

Quizá la demora en su aprobación no sea el principal escollo para que llegue a los pacientes.