De izquierda a derecha, Ángel García-Bravo López-Tofiño, miembro de la Junta Directiva de FEDER, Victoria Villafranca (redactora de EL ESPAÑOL-Invertia), Román Latorre, director general de Sobi y Patricia San Segundo, responsable de Relaciones Institucionales de AELMHU. El Español
El reto de la incertidumbre en las enfermedades raras: "Hay que gestionarla para que no se convierta en barrera de acceso"
Los pacientes, las compañías y las asociaciones han coincidido en la importancia de buscar incentivos para continuar logrando avances.
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En España se han llevado a cabo avances pero no los suficientes como para los que exigen las enfermedades raras. Así lo han dejado claro pacientes, compañías y asociaciones durante la mesa redonda celebrada en el VII Simposio del Observatorio de la Sanidad, organizado por EL ESPAÑOL e Invertia.
En ella han participado Román Latorre, director general de Sobi, Patricia San Segundo, responsable de Relaciones Institucionales de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) y Ángel García-Bravo López-Tofiño, miembro de la Junta Directiva de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER).
Los tres han coincidido en que hay que ser capaz de gestionar la incertidumbre para que no se convierta en una barrera de acceso. Desde AELMHU, por ejemplo, ya están trabajando para tratar las llamadas propuestas de acceso temprano.
Mesa redonda. Enfermedades raras: innovación, avances y desafíos pendientes
Para ello, ha señalado San Segundo, es importante autorizar primero el tratamiento y después trabajar en los puntos que generen incertidumbre. También es importante trabajar en la inequidad para que el tratamiento llegue a todos los territorios.
La incertidumbre también es un hándicap importante a la hora de lograr inversiones, como ha apuntado Latorre, quien ha valorado que desde la administración existe una voluntad de mejora y buena predisposición.
Desde el punto de vista de los pacientes, García-Bravo ha denunciado que de nada sirve la innovación si no termina llegando a los afectados. Para ello son necesarios "modelos que agilicen el proceso", ya que "en enfermedades raras el tiempo es decisivo".
En este sentido, el miembro de la Junta Directiva de FEDER ha reclamado la figura del paciente experto para que esté presente en todo el proceso. "No todo es lo económico. Hay una parte psicosocial que rodea al paciente y a la familia que es clave".
Como ha complementado San Segundo, la sostenibilidad también debe ocupar un lugar importante: "No solo es reducir el gasto sino utilizar mejor los recursos, y que las decisiones de financiación que se tomen estén de acuerdo con el paciente".
Para ellos el beneficio puede suponer que pueda caminar, que pueda seguir trabajando o que tenga autonomía. Esta evidencia tanto científica como funcional y social debería tenerse en cuenta a la hora de tomar decisiones para financiar un fármaco.
Las compañías trabajan en un sector que invierte a largo plazo por lo que, como ha apuntado Latorre, necesitan saber qué va a pasar en el tiempo que pasa desde el ensayo en fase I hasta el de fase III. La incertidumbre que puede haber en este periodo es lo que hace que se tome una decisión en una dirección o en otra.
Implantación homogénea del cribado
La actual legislación española establece un suelo mínimo de 21 enfermedades detectables mediante la prueba del talón. Sin embargo, hay comunidades en las que esta cifra asciende incluso hasta los 40 o más.
Esto demuestra, como señala García-Bravo, que el código postal determina nuestra salud: "No existe equidad territorial, dependiendo de donde nazcas puedes tener acceso al diagnóstico de una enfermedad rara o no".
Esta inequidad también está presente en el acceso a los tratamientos, como demuestra el caso de la piel de mariposa: en Andalucía se financia el gel Vyjuvek, mientras que en España el Ministerio de Sanidad sigue sin incluirlo de forma general en el Sistema Nacional de Salud.
San Segundo prefiere no centrarse en una enfermedad concreta, pero sí entiende que deben existir vías de entrada para no tener que recurrir a mecanismos urgentes con los que poder tener un tratamiento. Estos incentivos también deben aparecer en la investigación.
El objetivo, ha concluido San Segundo, no debe ser otro más que aquellas medidas que se aprueben terminen llegando a las familias y a los pacientes, que empiecen a tener la percepción de que el Estado les protege: "Sin investigación no hay futuro, pero pedimos tenerlo".
