Más de 10 millones de personas afectadas en el mundo y ninguna cura. El objetivo no puede ser más claro: frenar el párkinson. Aunque hoy es posible controlar muchos de sus síntomas con la medicación actual, ninguno es capaz de bloquear su avance. La empresa española Molomics ha tomado la delantera en esta compleja carrera. Tiene dos aliados: la inteligencia artificial (IA) y la inteligencia humana, que combina en una plataforma única. La Fundación Michael J. Fox, el mayor promotor privado de investigación en párkinson del mundo, ha respaldado su trabajo.

Molomics, ubicada en el Parc Científic de Barcelona, nace de la convicción de tres socios de que la tecnología podía acelerar y mejorar el proceso de diseño de fármacos. Jascha Blobel, Giovanni Cincilla y Simone Masoni formaban el tándem perfecto: uno era experto en desarrollo de negocio, otro especialista en inteligencia artificial y el último en informática. En 2015 unieron su talento y, ya entonces, apostaron por poner el foco en el párkinson. “Muchas propuestas habían fallado en su desarrollo y creímos que, mediante nuestra tecnología, podíamos marcar la diferencia”, destaca Blobel a INNOVADORES.

¿Cómo podían estar tan convencidos de cumplir con esta misión (casi) imposible? Aunando el conocimiento de los expertos con el de las máquinas. Su plataforma, según describe el CEO, “es como un cíborg”. No en el sentido de la ciencia ficción, sino en el de ‘aumentar’ al humano a través de la tecnología. “Nuestra gran diferencia es que permitimos a los especialistas en diseño de fármacos manipular todas las predicciones de la inteligencia artificial hasta dar con la mejor opción”, explica.

Así consiguen predecir múltiples propiedades farmacológicas para moléculas pequeñas y encontrar nuevos tipos de medicamentos. “Los resultados que salen de la IA no tienen que ser perfectos, los especialistas pueden hacerle preguntas u otras propuestas para guiarla en la dirección correcta”. El humano orienta y decide; la máquina calcula. “Las herramientas de predicción pueden ofrecer muchos datos, pero el experto puede evaluar si son buenos o si tienen lógica mediante nuestra tecnología”.

Hay más. El sistema se basa en la idea de la inteligencia humana colectiva (HCI). “Todos los especialistas trabajan conectados, saben qué están haciendo los demás en tiempo real”, comenta Blobel. “Entre ellos, además, se generan más y más ideas”. Se produce así un “crecimiento incremental” de la calidad de los proyectos, ya que cada persona que se une a la plataforma aporta más inteligencia. Esta singular forma de combinar e integrar el conocimiento humano con la máquina es la que Molomics ha protegido bajo patente.

Y todo esto, ¿para qué? Los compuestos diseñados con esta tecnología presentan “un alto valor para las empresas farmacéuticas, ya que tienen más posibilidades de llegar al mercado y evitar pérdidas de millones de euros”. Según Blobel, conseguir aumentar un 50% el éxito de un candidato a fármaco en estudios clínicos de fase II se traduce en un ahorro para la compañía de unos 250 millones de euros por cada proyecto.

Actualmente, Molomics trabaja en seis proyectos, cuatro en colaboración con otras compañías y dos propios, centrados en párkinson. Uno de estos últimos ya ha logrado seducir a la Fundación Michael J. Fox, que está apoyando su financiación. “Habíamos hecho unas pruebas que podrían tener un efecto sobre el gen más mutado en pacientes de párkinson, el gen Parkin”, explica el CEO. “Sabíamos que uno de los intereses principales de la fundación era poder llevar al mercado moléculas contra este gen, así que les presentamos el proyecto, les gustó y, al final del día, lo subvencionaron”.

La empresa catalana es “uno de los pocos grupos en el mundo” que trabaja en la activación de Parkin usando moléculas pequeñas. Su logro ha sido encontrar un compuesto con "actividad neuroprotectora", lo cual podría frenar la degradación de las neuronas. “Para esta diana, hemos utilizado un método que se basa en la estructura de la proteína y ahí, mediante la IA, nos hemos dado cuenta de cómo se podría influenciar en ella para crear un compuesto con la actividad deseada”, comenta Blobel. “El compuesto interactúa con la proteína y es capaz de activarla para que mantenga su función neuroprotectora”.

Las moléculas diseñadas por Molomics se han evaluado en el laboratorio de la Universidad McGill (Canadá), una referencia en la investigación de Parkin, que ha demostrado su capacidad. “El resultado es bastante diferencial, demuestra que funciona”, afirma. El plan de Molomics es llegar a los estudios preclínicos en 2021. “Podríamos ayudar a la mayoría de los pacientes de párkinson”.

MOLÉCULAS CONTRA MOVIMIENTOS INVOLUNTARIOS 

El segundo proyecto de Molomics contra el párkinson está enfocado a combatir la discinesia, "un trastorno del movimiento". El equipo trabaja en una diana biológica asociada a los efectos no deseados de la dopamina, una sustancia química que actúa como un neurotransmisor y cuyo déficit está relacionado con la enfermedad. La empresa ha descubierto dos nuevas clases de moléculas que, en ensayos celulares, han confirmado que tienen el mecanismo de acción esperado. "Presentan mejores propiedades farmacológicas", señala el CEO, quien espera poder hacer pronto los primeros ensayos en sistemas vivos.