Moléculas con sello vasco para hacer frente a las enfermedades raras
Miramoon Pharma es una biotecnológica española especializada en el desarrollo de compuestos pioneros para luchar contra enfermedades neurodegenerativas y raras sin tratamiento efectivo hoy en día.
Un proyecto de EL ESPAÑOL,
Convertir un hallazgo científico en un fármaco capaz de mejorar la vida de las personas es un camino largo, complejo e incierto. En 2017, el doctor Adolfo López de Muniain investigaba un tipo de enfermedad rara que causa debilidad muscular extrema y descubrió lo que podría ser una nueva estrategia terapéutica.
El neurólogo empezó a trabajar junto a Jesús María Izpurua, catedrático de Química de la Universidad del País Vasco, y la doctora Ainara Vallejo, investigadora del Instituto de Salud de Guipúzcoa, para identificar moléculas que actuaran sobre esas nuevas dianas terapéuticas y, en apenas dos años, habían logrado identificar tres compuestos con resultados prometedores.
Las primeras pruebas demuestran que estos compuestos también podrían servir para tratar otro tipo de enfermedades neurodegenerativas. Deciden entonces solicitar la patente para proteger sus investigaciones y así nace en 2019 Miramoon Pharma, como una empresa spin-off del Instituto de Investigación Sanitaria Biogipuzkoa y la Universidad del País Vasco (UPV-EHU).
Amalia Capilla, CEO de Miramoon Pharma
Del laboratorio a la empresa
A partir de entonces, el reto ya no era solo científico -lograr que esas moléculas se convirtieran en fármacos- sino empresarial: ser capaces de atraer la financiación suficiente para patentar el producto y formar un proyecto viable a largo plazo.
“Nuestro modelo de negocio como start-up consiste en licenciar nuestras moléculas a empresas farmacéuticas con más músculo que nosotros para que puedan desarrollar el fármaco o llegar a acuerdos de co-desarrollo para avanzar en fases clínicas hasta llegar al paciente”, explica Amalia Capilla, CEO de Miramoon Pharma.
Aunque, como empresa pequeña, Miramoon cuenta con grandes ventajas competitivas: “El escalado de nuestras moléculas ya está puesto a punto para la producción industrial. Además nuestras moléculas son genéticamente agnósticas. Esto significa que pueden actuar sobre el paciente independientemente de la mutación que tenga y, al tratarse de moléculas químicas de pequeño tamaño, su formulación es mucho más asequible que una terapia génica o celular”, asegura Capilla.
En estos momentos Miramoon dispone de tres programas principales: oftalmología, músculo esquelético y sistema nervioso central. En modelos animales, sus moléculas, aclara la CEO, “son capaces de retrasar significativamente la progresión de distintas enfermedades neurodegenerativas con síntomas devastadores como perder la visión o postrarte en una silla de ruedas en muy poco tiempo”.
En oftalmología, destaca MP-004, el compuesto desarrollado para tratar la retinitis pigmentosa, una enfermedad degenerativa de la retina que puede llegar a provocar la pérdida total de visión. Cuenta la CEO de la compañía que “estamos a punto de terminar la fase preclínica en la que estamos demostrando que la molécula no es tóxica”. Con ello, ya pueden preparar la primera fase de ensayos clínicos en humanos.
Además, la molécula MP-004 para tratar esta enfermedad ha conseguido la designación de medicamento huérfano (como se denomina a aquellos destinados a enfermedades raras) y, con ello, detalla Capilla, “lo que vamos a conseguir es que, a nivel regulatorio, podamos llegar antes a los pacientes. El número de pacientes que necesitas para un ensayo clínico es menor y los tiempos de interacción con los organismos reguladores se acortan”.
Por otro lado, Miramoon también está desarrollando otros compuestos como el MP-010, que ya ha mostrado efectos neuroprotectores y mejora de la función motora en modelos animales con ELA.
Otra de sus moléculas, MP-001, ha superado ya las pruebas de concepto y demostrado beneficios en patologías musculares como la distrofia muscular de Duchenne, distrofia miotónica tipo 1 (DM1) y en arritmias cardíacas.
Una inversión de alto riesgo y mayor retorno
El tiempo que tarda un fármaco en llegar al mercado puede alargarse hasta los 15 años. “En nuestro caso, uno de los factores más limitantes es la financiación. Mediante fondos públicos hemos conseguido muchas ayudas, pero también necesitas inversión convencional y a la mayoría de los inversores les cuesta entender los tiempos”, expone Capilla.
El riesgo es alto, pero el retorno, asegura la CEO de Miramoon Pharma, “es muchísimo más atractivo que otro tipo de inversiones”. Por ello, es clave contar con un socio financiero que entienda los tiempos y particularidades de este sector.
Banco Sabadell es uno de los principales inversores de la compañía, a través de su programa BStartup Health. “Nos seleccionaron entre 105 empresas españolas, lo cual significó mucho para nosotros. Ganamos confianza porque si creen en nosotros, es que tenemos una propuesta de valor", declara Capilla.
Este apoyo, continúa, “nos ha dado mucha tracción porque la gente confía en las inversiones de Banco Sabadell, con lo cual, el poder decir que el banco estaba de nuestra parte nos ha ayudado a que otros inversores se unan al proyecto y hacer rondas de financiación mucho más rápido”.
La colaboración con el banco ha sido especialmente importante para sostener la parte de preclínica regulatoria, cuando se evalúa la seguridad y eficacia de los compuestos. Esta fase, afirma Capilla, “está yendo muy bien, tenemos escalado el producto para su distribución industrial a gran escala y estamos avanzando con los otros programas”.
Miramoon Pharma busca consolidarse como una empresa pionera en el tratamiento de enfermedades raras. “Ahora mismo somos prácticamente la única empresa en el mundo que utiliza esta estrategia terapéutica para múltiples patologías que suceden en distintos tejidos”, concluye la CEO de la compañía y varias publicaciones científicas han avalado ya sus fármacos, “lo que nos va a dar esa continuidad para poder seguir luchando por los pacientes”.