De las trabas regulatorias a la "falta de interés": las dificultades para investigar el cáncer infantil en España

La mala es que esa cifra todavía queda lejos del 100%. Además, el cáncer y sus tratamientos pueden dejar secuelas en los pacientes, que tendrán que arrastrarlas de por vida.

Una de las grandes esperanzas de la lucha contra el cáncer infantil son las terapias avanzadas, aquellas que se basan en la manipulación genética, celular o de tejidos para combatir el tumor. Y España está bien posicionada para investigarlas.

Pero se enfrenta a muchos obstáculos para salir adelante.

"En España hay muy buenos médicos investigadores, oncohematólogos que llevan trabajando en trasplante hematopoyético [el conocido como trasplante de médula] más de 20 años", afirma Antonio Pérez, director de la Unidad Cris de Terapias Avanzadas en el Hospital Universitario La Paz.

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"España tiene una base muy buena en terapia celular, con muy buenos onco-hematólogos infantiles, primero por los trasplantes y luego su desarrollo más complejo, que son las terapias CAR-T".

Se refiere a terapias de última generación en que se extraen los linfocitos del paciente y se modifican genéticamente para que ataquen al tumor.

Pérez continúa describiendo las oportunidades para desarrollar estos tratamientos que hay en nuestro país. "Hay un ambiente facilitador que ha permitido que tengamos en los hospitales salas de producción acreditadas en agencias reguladoras", apunta. "Pero aún falta mucho por hacer".

Se refiere, entre otras cosas, a una regulación europea "que pone muchas trabas al modelo académico", es decir, al desarrollo de terapias avanzadas de forma paralela al de la industria farmacéutica, por parte de universidades, hospitales y centros de investigación.

Porque, pese a que el cáncer es la primera causa de muerte entre los menores de edad, se trata de una enfermedad infrecuente y "hay muy poco interés por la industria farmacéutica para resolver el problema de los cánceres raros: hay muchos grupos investigando el cáncer de adultos y muy pocos el de los niños".

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España está realizando un esfuerzo para que el acceso a estas terapias no lo condicione el precio ni la geografía. Por eso puso en marcha a finales de 2018 una estrategia nacional de terapias avanzadas y, más recientemente, un proyecto dentro del PERTE Salud de Vanguardia para crear CAR-T desarrolladas por los organismos públicos.

En la Unidad Cris de Terapias Avanzadas de La Paz, Pérez tiene en marcha dos ensayos clínicos con CAR-T. Uno se dirige a niños con leucemias linfoblásticas de células B en los que la enfermedad se ha reanudado tras una primera CAR-T.

La idea es administrar una CAR-T dual, con dos objetivos en lugar de uno. "Es más improbable que la leucemia deje de expresar dos dianas que una". Se ha utilizado ya este tratamiento "en 10 niños, de los que han respondido 8, y hay 7 pacientes que siguen vivos", apunta.

El segundo ensayo se dirige a niños con leucemia linfoblástica de células T, "menos frecuente y más agresiva que la primera". Con otra CAR-T, apellidada NGK2D y ya probada en modelos preclínicos, busca ofrecerles una nueva y potente opción de tratamiento. "Ya tenemos siete pacientes reclutados".

Tumores cerebrales

Los cánceres más frecuentes entre los niños son los hematológicos: leucemias y linfomas suponen cerca de la mitad del total, según el Registro Español de Tumores Infantiles. De ahí que numerosos esfuerzos se están centrando en ellos.

Los tumores del sistema nervioso central son el siguiente grupo más numeroso, suponiendo el 24,4% de los diagnósticos realizados entre 2010 y 2021.

Tanto en unos como en otros investiga Andrés Morales, director asistencial del Área de Oncología Pediátrica y de la Unidad de Neurooncología del Hospital Sant Joan de Déu. "En nuestro centro hemos tratado a más de 150 pacientes con CAR-T, unos 40 de ellos en ensayos clínicos", explica a este periódico.

En leucemias, "seis de cada diez pacientes que recibieron este tratamiento están libres de enfermedad". Si en el cáncer hematológico las CAR-T son ya una realidad, en los tumores sólidos todavía se encuentran en estudio.

Morales está esperanzado porque en breve comienzan ensayos clínicos con una terapia desarrollada en el propio centro para el glioma difuso del tronco cerebral o DIGP, un tumor cerebral pediátrico para el que actualmente no hay cura.

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Se trata de una vacuna creada a partir de células dendríticas (uno de los distintos tipos de células inmunes) del paciente, que se combina con una CAR-T.

Pese a los avances habidos en los últimos años, el oncólogo lamenta que "la inversión en investigación es, probablemente, insuficiente. La filantropía es un gran aliado, hay una serie de iniciativas, pero al final son insuficientes y buena muestra de ello es cómo ha avanzado la inmunoterapia en el cáncer del adulto en comparación con el infantil".

Por eso, y a pesar de los esfuerzos, "comparativamente con Europa y Norteamérica, no estamos en un lugar privilegia en cuanto a la inversión en descubrimiento y tecnología. Tiene que haber una reflexión sobre a dónde queremos llegar".

Los expertos consultados por EL ESPAÑOL evitan mostrarse pesimistas respecto a las perspectivas de investigar los nuevos tratamientos para el cáncer infantil en España, aunque tampoco lanzan las campanas al vuelo.

"En Estados Unidos y Reino Unido están trabajando bastante en esto", apunta Antonio Pérez, que actualmente se encuentra en Londres investigando nuevos tipos de CAR-T. "En España vamos bien pero China, por ejemplo, tiene un desarrollo espectacular y Europa se ha quedado un poco atrás... No sería negativo pero tampoco optimista".

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"Yo quiero ser optimista", reconoce Ana Fernández-Teijeiro, presidente de la Sociedad Española de Hematología y Oncología Pediátricas. "Todos los onco-hematólogos pediátricos estamos especialmente implicados y, junto con nuestros interlocutores en las administraciones públicas, tenemos la oportunidad de explorar formas de financiación, aparte de las donaciones particulares, las fundaciones y asociaciones que nos ayudan".

Pese a las dificultades, España ha dado grandes pasos en la investigación clínica del cáncer pediátrico, sobre todo "en los últimos siete años, gracias a la plataforma ECLIM-SEHOP, que ha permitido que los pacientes españoles se incluyan en ensayos clínicos multicéntricos internacionales".

Se trata de una plataforma que da el soporte a los investigadores en hospitales y centros de investigación para que puedan iniciar e incluir pacientes en ensayos clínicos. Al ser enfermedades poco frecuentes, la participación de muchos centros en los ensayos es esencial para alcanzar el número óptimo de pacientes.

Fernández-Teijeiro apunta, además, que actualmente hay cinco unidades que forman parte de ITCC (Innovative Therapies for Children with Cancer), "una organización europea que apoya la investigación colaborativa para el desarrollo de ensayos clínicos precoces para tratamientos innovadores".

La oncóloga pediátrica apunta que, en terapias avanzadas, "no tenemos nada que envidiar a Europa". El principal punto débil es, para ella, la cirugía de los tumores cerebrales. "Estamos demandando que los niños sean operados en centros de referencia con neurocirujanos expertos en tumores pediátricos, para garantizar la mejor resección con las menores secuelas posibles".

Mientras que hay varios centros de referencia en España para ciertos tumores pediátricos y procedimientos, no existe ninguno en los del cerebro. "Análisis comparativos con el resto de Europa publicados recientemente muestran cómo la supervivencia de los tumores cerebrales más frecuentes en España es inferior a la de los países de la Europa Occidental con los que nos tenemos que comparar".

Con todo, hay razones para confiar en el futuro. A los diversos avances en diagnóstico temprano y caracterización de los tumores, a partir del año que viene empezarán a estar operativos los equipos de protonterapia que fueron donados por la Fundación Amancio Ortega a la sanidad pública.

Aunque también son importantes para los adultos, lo son especialmente para los niños pues esta técnica es más precisa y menos dañina para el tejido que rodea al tumor, con lo que reduce las secuelas a largo plazo. "Los nuevos centros previstos van a suponer un gran avance para la sanidad pública", afirma orgullosa Fernández-Teijeiro.